Malattie rare – Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina (ATTR-CM), parere europeo positivo per tafamidis
"Il Comitato per i Medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha dato parere positivo raccomandando l'approvazione di Vyndaqel (tafamidis), una capsula orale da 61 mg in monosomministrazione giornaliera, per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti...
Saccaropinuria
"Sinonimo: Deficit di saccaropina deidrogenasi; Iperlisinemia, tipo II La saccaropinuria è una malattia del metabolismo della lisina, spesso associata a iperlisinemia e lisinuria...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), 6 nuovi progetti per la ricerca sulla malattia
"Nuovo impegno della Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica. La malattia neurodegenerativa in Italia colpisce quasi seimila persone Sei nuovi progetti, per un investimento complessivo superiore a 800mila euro. Nel suo decennale AriSLA, la Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, conferma...
Degenerazione maculare senile essudativa – Parere positivo del Chmp dell’Ema per brolucizumab
"Il Chmp, il comitato di esperti dell'Ema ha dato parere positivo all'approvazione di brolucizumab - noto anche con la sigla RTH258 - per il trattamento della degenerazione maculare senile essudativa (AMD, age-related macular degeneration) Sviluppato da Novartis, brolucizumab (RTH258) è un anticorpo monoclonale a catena singola...
Anestesia in chirurgia bariatrica – Oppiacei si o no?
"Nonostante la sua crescente popolarità, l'anestesia senza oppioidi per la chirurgia bariatrica potrebbe non essere la scelta ottimale. Uno studio preliminare ha scoperto che l'approccio privo di oppiacei non ha migliorato il profilo di recupero dei pazienti, sebbene il campione di popolazione fosse piccolo. Il...
Emicrania – Gli oppiacei non sono efficaci ma sono ancora troppo prescritti come trattamento
"Uno studio che ha valutato il valore degli oppioidi nel trattamento dell'emicrania ha riconfermato i risultati ottenuti da studi svolti in precedenza secondo cui questi farmaci sono una scelta comune per trattare questa tipologia di mal di testa ma spesso associati a risultati peggiori rispetto...
Sclerosi multipla (SM) recidivante – Identificati i fattori predittivi di risposta al trattamento con dimetilfumarato
"Nelle persone con sclerosi multipla (SM) recidivante, un Expanded Disability Status Scale (EDSS) più elevato al basale è risultato un fattore di rischio per l'interruzione della terapia con dimetilfumarato (DMF), mentre una durata della malattia più breve è apparsa protettiva sia per la progressione dell'EDSS...
Epilessia – 10 consigli della Lice per prevenire le crisi, dal nuovo Star Wars alle luci di Natale
"Dalle luci intermittenti o troppo brillanti come quelle presenti nelle discoteche o che addobbano le strade in questi giorni natalizi, luci lampeggianti su auto della polizia, camion dei pompieri e ambulanze, visione di immagini dai colori troppo intensi e cangianti attraverso schermi TV e di...
Tumori rari – Leucemia linfatica cronica, l’inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib allontana la progressione sia da solo che in combinazione
"Il trattamento con l'inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib, da solo o in combinazione con l'anticorpo anti-CD20 obinutuzumab, può migliorare in modo statisticamente significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a obinutuzumab più la chemioterapia con clorambucile nei pazienti con leucemia linfatica cronica...
Tumore al seno – Per le pazienti ad alto rischio di recidiva, conferme a 6 anni per pertuzumab in adiuvante
"E' positiva la seconda analisi ad interim relativa alla sopravvivenza globale (OS, overall survival) dello studio di fase III APHINITY, che valuta l'aggiunta di pertuzumab a trastuzumab e chemioterapia come trattamento adiuvante (dopo l'intervento chirurgico) per le pazienti con carcinoma mammario in fase precoce HER2-positivo....
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