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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Ittiosi, bimba di 7 anni si sta pietrificando

"Al momento l’esistenza di Rajeshwari, una bimba di 7 anni, si preannuncia costellata di sofferenze e senza molte speranze: è affetta da una malattia che le sta “pietrificando” il corpo, rendendole difficili e dolorosi i movimenti La piccola, che vive nella remota area tribale di Dantewada, nello stato indiano di Chhattisgarh, soffre di ittiosi epidermolitica, una...

Malattie rare – β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi

"Nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), meglio nota come anemia mediterranea, la terapia genica con LentiGlobin si conferma sicura ed efficace nel raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni, anche a lungo termine, in tutti i genotipi Lo dimostrano i dati aggiornati degli studi del programma Northstar presentati a...