Malattie rare pediatriche – Sindromi da immunodeficenza grave, “Tre bambini su quattro non vengono diagnosticati in tempo”
"I dati presentati alla conferenza stampa di apertura del congresso della Società Italiana di Ricerca Pediatrica. Pignata: “Abbiamo un progetto di ricerca dedicato alle strategie per aumentare l’attenzione dei pediatri di famiglia: i sintomi precoci devono essere riconosciuti, è necessario intervenire in tempi stretti”. Siani: “Le...
Carcinoma pancreatico avanzato con il gene KRAS wild-type – L’aggiunta di nimotuzumab a gemcitabina allunga la sopravvivenza
"In pazienti con carcinoma pancreatico avanzato con il gene KRAS wild-type, il trattamento combinato con l'anti-EGFR nimotuzumab e gemcitabina ha migliorato la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla sola gemcitabina, soprattutto in quei pazienti che non hanno avuto bisogno di un intervento chirurgico per rimuovere le...
Malattia renale cronica (CKD) – Per l’anemia sintomatica associata parere favorevole del NICE per roxadustat
"Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito ha raccomandato Evrenzo (roxadustat) per l'uso nel NHS come opzione per il trattamento dell'anemia sintomatica associata alla malattia renale cronica (CKD). In particolare, il NICE sostiene l'inibitore dell'HIF-PH per l'uso in adulti con...
Demenza – Aumento della rigidità della parete dell’aorta e della pressione del polso come possibile fattore di rischio modificabile
"Uno studio condotto negli Usa su oltre 250 adulti partecipanti al Framingham Third Generation ha evidenziato come l’aumento della rigidità della parete dell’aorta e della pressione del polso siano associate a un più ampio impatto della proteina tau a livello regionale nel cervello degli anziani...
Lupus – Sulle manifestazioni cutanee conferme di efficacia di anifrolumab
"Un'analisi post-hoc degli studi registrativi TULIP-1 e 2, presentata in occasione del Congresso annuale EULAR, ha ribadito l'efficacia d'impiego di anifrolumab, un farmaco recentemente approvato dalla Commissione Europea per il trattamento dei pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico (LES) da moderato a grave che stanno...
Epilessia – Efficacia e tollerabilità del farmaco brivaracetam in popolazioni particolarmente fragili, come gli anziani e coloro che sono stati colpiti da stroke
"Nel corso della alla 45^ Edizione del Congresso della LICE - Lega Italiana Contro l'Epilessia Congresso LICE, sono stati presentati i dati di uno studio condotto dai ricercatori del CERISMAS (Centro di Ricerche e Studi in Management Sanitario) che descrive il percorso clinico-organizzativo della presa...
Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale attiva precoce (CALD), esperti FDA approvano all’unanimità l’efficacia di Eli-cel
"Bluebird bio ha superato il primo ostacolo critico per l'approvazione di eli-cel, la terapia genica con vettore lentivirale. Al termine di una maratona del Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche della Food and Drug Administration statunitense, i membri hanno concordato all'unanimità che i...
Farmacovigilanza – Operativa dal 20 giugno la nuova Rete Nazionale per segnalazioni eventi avversi tramite web e format europeo
"È pronto alla partenza il nuovo sistema con cui in Italia sono raccolte, gestite e analizzate le segnalazioni di sospette reazioni avverse a farmaci. È prevista pertanto una fase transitoria, dal 9 al 20 giugno 2022, in cui le sospette reazioni avverse potranno essere trasmesse...
Tumore del polmone non a piccole cellule portatori della mutazione KRAS G12C – In Fase 1/2 adagrasib promette risposte profonde e durature
"In pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule portatori della mutazione KRAS G12C e pesantemente pretrattati, la terapia con adagrasib produce risposte precoci e durature. È quanto emerge dall'analisi dei dati di una coorte dello studio di fase 1/2 KRYSTAL-1, presentati al congresso...
Malattie rare – Fibrosi polmonare progressiva (IPF), review fa il punto sul trattamento con l’agente antifibrotico pirfenidone
"Nei pazienti con fibrosi polmonare progressiva (PPF), il trattamento con l'agente antifibrotico pirfenidone si associa ad una riduzione statisticamente significativa della progressione di malattia e ad una protezione significativa della funzione polmonare. Quanto alla safety, i principali eventi avversi (AE) documentati sono i disturbi a...
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