Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, Commissione europea approva risdiplam che agisce per via orale
"Il Chmp dell'Ema ha dato parere positivo all'approvazione di risdiplam creando la premessa per la disponibilità in Europa del primo trattamento disponibile a domicilio, in quanto somministrato per via orale, per tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di...
Malattie rare – Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” in prima linea nella ricerca
"Vincitori del bando nazionale Telethon 2020 sono Claudia Bagni, con un progetto di ricerca sulla sindrome dell’X Fragile, e Francesco Cecconi con uno studio su una rara malattia metabolica, il Deficit di Adenilsuccinato Liasi (ADSL) Roma, 26 febbraio 2021 – Tra i vincitori del bando nazionale...
Malattie rare – Progeria, ricerca sull’impatto del metabolismo e della restrizione calorica sulla malattia
"In occasione della XII Giornata Mondiale delle Malattie Rare in calendario il 28 febbraio si avvia TC-NER, un progetto paneuropeo condotto in Italia dall’IFOM di Milano che mira ad individuare percorsi terapeutici che agiscano sul metabolismo tramite un regime dietetico ipocalorico per contrastare gli effetti...
Dolore cronico – La lidocaina può essere efficace e con basso profilo di effetti collaterali
"Una revisione sistematica della letteratura pubblicata su Anesthesiology and Pain Medicine ha evidenziato che la lidocaina può essere una soluzione farmacologica promettente per il dolore cronico con un basso profilo di effetti collaterali fornendo un'analgesia centrale e periferica Il dolore cronico rappresenta uno dei motivi più...
Melanoma – Scoperta IEO su come bloccare le metastasi
"Una molecola di RNA è in grado di limitare la capacità delle cellule di melanoma di formare metastasi e sviluppare farmacoresistenza. I risultati della ricerca, sostenuta da Fondazione AIRC, sono stati pubblicati sulla rivista Embo Reports Milano, 26 febbraio 2021 – Un gruppo di ricercatori del...
Malattie rare – L’EURORDIS Black Pearl Award per il Patient Engagement va a Takeda
"Il 28 febbraio ricorre la Giornata Mondiale delle Malattie Rare, patologie spesso trascurate, che tuttavia rappresentano un'emergenza sanitaria socialmente rilevante. La posizione di prima linea di Takeda in questa area terapeutica, e la collaborazione con l'intera comunità delle malattie rare, è stata recentemente riconosciuta con...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, studio randomizzato dimostra che fenilbutirrato di sodio e taurursodiol comportano declino funzionale più lento rispetto a placebo
"N Engl J Med . 2020 Sep 3;383(10):919-930 Sabrina Paganoni 1, Eric A Macklin 1, Suzanne Hendrix 1, James D Berry 1, Michael A Elliott 1, Samuel Maiser 1, Chafic Karam 1, James B Caress 1, Margaret A Owegi 1, Adam Quick 1, James Wymer 1, Stephen A Goutman 1, Daragh Heitzman 1, Terry Heiman-Patterson 1, Carlayne E Jackson 1, Colin Quinn 1, Jeffrey D Rothstein 1, Edward J Kasarskis 1, Jonathan Katz 1, Liberty Jenkins 1, Shafeeq Ladha 1, Timothy M Miller 1, Stephen N Scelsa 1, Tuan H Vu 1, Christina N...
Sclerosi Multipla recidivante (SMR) – Pazienti trattati con cladribina sviluppano una risposta anticorpale protettiva ai vaccini comuni
"Nel corso del Congresso Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) 2021, che si sta tenendo in modalità virtuale, sono sttai presenttai i dati di una nuova analisi dello studio MAGNIFY-MS su Cladribina compresse nei pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante (SMR). I...
Spondilite anchilosante – ANMAR: “servono terapie tempestive”
"In Italia i pazienti colpiti da spondilite anchilosante attendono ancora troppo tempo per ricevere una diagnosi corretta. Il 60% dei malati ha dovuto aspettare più di tre anni dalla comparsa dei primi sintomi evidenti. Solo il 29% sostiene di aver una buona qualità di vita...
Diabete di tipo 2 – Nei pazienti si può avere alterata percezione di gusto e olfatto
"Uno studio condotto dall’IRCCS “Burlo Garofolo” di Trieste, pubblicato su Nutrition, Metabolism & Cardiovascular Diseases, ha mostrato una ridotta capacità di riconoscere gusti e odori da parte di pazienti affetti da diabete di tipo 2 rispetto alla popolazione sana Trieste – In soggetti affetti da diabete...
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