Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), scoperto nella carenza di un enzima il meccanismo che provoca la malattia
"Uno studio pubblicato sull’autorevole rivista scientifica Brain dall’Istituto Mario Negri e dalla Città della Salute di Torino apre nuovi scenari terapeutici Torino, 5 gennaio 2022 – Lo studio, effettuato presso l’Istituto Mario Negri di Milano e presso la Città della Salute di Torino, ha messo in...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, in pazienti alla prima remissione il trattamento con azacitidina orale in mantenimento conferma il beneficio di sopravvivenza
"Il trattamento con azacitidina orale in mantenimento conferma di migliorare la sopravvivenza rispetto al placebo in pazienti con leucemia mieloide acuta in prima remissione dopo la chemioterapia intensiva. Lo evidenziano i dati aggiornati dello studio di fase 3 QUAZAR AML-001 (NCT01757535) presentati al congresso annuale...
Gotta – Per predire l’incidenza della malattia a 10 anni basta una singola misura di uricemia
"Non vi sarebbe alcun valore aggiunto derivante dalla ripetizione del test per la valutazione dell'uricemia, rispetto al test singolo, per predire l'incidenza di gotta a 10 anni. Queste le conclusioni di uno studio presentato nel corso del Congresso dell'American College of Rheumatology che smentisce l'ipotesi...
Tumori infantili – Speranze dai meccanismi di regolazione basati sull’RNA
"Un gruppo di ricercatori della Sapienza di Roma, in collaborazione con l’Istituto italiano di tecnologia (IIT), ha scoperto come l’interazione tra due specifiche molecole di RNA favorisca in laboratorio la crescita di cellule di rabdomiosarcoma, uno dei tumori maligni più ricorrenti in età pediatrica. I...
Crohn moderato-grave, in un’alta percentuale di pazienti upadacitinib risulta efficace nel raggiungimento della remissione clinica
"Nello studio U-EXCEED, una percentuale significativamente più alta di pazienti con malattia di Crohn da moderata a grave trattati con upadacitinib (45 mg una volta al giorno per l'induzione) ha raggiunto sia gli endpoint primari di remissione clinica che la risposta endoscopica rispetto al placebo...
Disabilità – Legge di bilancio 2022: misure e stanziamenti
"3 gennaio 2022 Di seguito le misure e gli stanziamenti previsti dalla Legge di bilancio 2022 in favore delle persone con disabilità: Riorganizzazione degli Ambiti Sociali Territoriali (ATS) e dei Livelli essenziali delle prestazioni sociali (LEPS) I LEPS sono costituiti dagli interventi, dai servizi, dalle attività e dalle...
Artrite reumatoide – Il rischio di recidive in pazienti già in remissione sostenuta aumenta con la riduzione della posologia dei farmaci
"I pazienti con artrite reumatoide (AR), già in remissione sostenuta, che sono stati sottoposti ad un trattamento basato sulla riduzione della posologia di somministrazione di un DMARD qualsiasi (biologico o convenzionale) sembrano andare incontro a maggiori rischi di recidiva di malattia e ad una riduzione...
Colite ulcerosa – In Fase 3 mirikizumab mantiene remissione clinica remissione clinica per 52 settimane
"Un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con dosaggio di mantenimento di mirikizumab ha raggiunto l'endpoint primario di remissione clinica a un anno (52 settimane) oltre a raggiungere tutti gli endpoint secondari. È quanto annunciato dall'azienda Eli Lilly che si sta occupando della sperimentazione del...
Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, in Fase 3 risulta efficace rozanolixizumab
"Ucb ha recentemente annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 MycarinG1 che valuta rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale infuso per via sottocutanea (SC) che ha come obiettivo il recettore Fc neonatale (FcRn), rispetto al placebo, in adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) Lo studio ha...
Malattie rare pediatriche – Displasie scheletriche rare, presa in carico dei disturbi respiratori del sonno nei bambini
Riassunto I disturbi respiratori del sonno (SDB) sono comuni nei pazienti con displasie scheletriche rare. Lo scopo del nostro studio era di analizzare i disturbi respiratori del sonno (SDB) e la gestione respiratoria nei bambini con displasie scheletriche rare. Abbiamo eseguito tra aprile 2014 e ottobre...
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