Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, studio randomizzato dimostra che fenilbutirrato di sodio e taurursodiol comportano declino funzionale più lento rispetto a placebo
"N Engl J Med . 2020 Sep 3;383(10):919-930 Sabrina Paganoni 1, Eric A Macklin 1, Suzanne Hendrix 1, James D Berry 1, Michael A Elliott 1, Samuel Maiser 1, Chafic Karam 1, James B Caress 1, Margaret A Owegi 1, Adam Quick 1, James Wymer 1, Stephen A Goutman 1, Daragh Heitzman 1, Terry Heiman-Patterson 1, Carlayne E Jackson 1, Colin Quinn 1, Jeffrey D Rothstein 1, Edward J Kasarskis 1, Jonathan Katz 1, Liberty Jenkins 1, Shafeeq Ladha 1, Timothy M Miller 1, Stephen N Scelsa 1, Tuan H Vu 1, Christina N...
Sclerosi Multipla recidivante (SMR) – Pazienti trattati con cladribina sviluppano una risposta anticorpale protettiva ai vaccini comuni
"Nel corso del Congresso Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) 2021, che si sta tenendo in modalità virtuale, sono sttai presenttai i dati di una nuova analisi dello studio MAGNIFY-MS su Cladribina compresse nei pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante (SMR). I...
Spondilite anchilosante – ANMAR: “servono terapie tempestive”
"In Italia i pazienti colpiti da spondilite anchilosante attendono ancora troppo tempo per ricevere una diagnosi corretta. Il 60% dei malati ha dovuto aspettare più di tre anni dalla comparsa dei primi sintomi evidenti. Solo il 29% sostiene di aver una buona qualità di vita...
Diabete di tipo 2 – Nei pazienti si può avere alterata percezione di gusto e olfatto
"Uno studio condotto dall’IRCCS “Burlo Garofolo” di Trieste, pubblicato su Nutrition, Metabolism & Cardiovascular Diseases, ha mostrato una ridotta capacità di riconoscere gusti e odori da parte di pazienti affetti da diabete di tipo 2 rispetto alla popolazione sana Trieste – In soggetti affetti da diabete...
Spondiloartrite periferica (SpA) all’esordio – Farmaci anti-TNF riescono a mantenere remissione malattia solo se non si riduce posologia MTX
"La riduzione graduale della posologia di trattamento con MTX, una volta raggiunta la risposta clinica dopo 2 anni di trattamento con un farmaco anti-TNF, ha come conseguenza il riscontro di tassi elevati di recidiva clinica nei pazienti con spondiloartrite periferica (SpA) all'esordio. Queste le conclusioni...
Sindrome dell’occhio secco in pazienti trattati per cataratta – I benefici della vitamina D in un collirio
"Studio italiano dimostra l’efficacia di trattare i pazienti prima dell’intervento chirurgico con un mix di principi attivi come vitamina D, vitamina A, omega 3 e liposomi Roma – È uno degli interventi chirurgici più praticati al mondo con una percentuale di rischio intraoperatorio e postoperatorio tra...
Malattie rare, Bambino Gesù – Identificate 4 nuove patologie orfane di diagnosi
"I risultati pubblicati sull’American Journal of Human Genetics. Domenica 28 febbraio l’Ospedale si ‘illumina’ per la Giornata Mondiale delle Malattie Rare Roma, 24 febbraio 2021 – La pandemia non ferma la ricerca nel campo delle malattie rare. Negli ultimi due mesi nell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù sono...
Tumori rari – Mieloma multiplo, daratumumab è rimborsabile in Italia e disponibile in prima linea
"Daratumumab ha ottenuto la rimborsabilità in Italia da parte di AIFA, in associazione con lenalidomide e desametasone o con bortezomib, melfalan e prednisone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, apprestandosi a diventare un nuovo standard di cura Attesa anche la...
Tumori rari – AIRC, potenziare la ricerca per cure sempre più specifiche
"In Italia si stima che i pazienti con tumori rari siano circa 900.000. La ricerca punta a sviluppare nuove terapie più mirate ed efficaci, specifiche per ogni tipo di cancro Milano, 24 febbraio 2021 – Secondo la definizione valida nell’Unione europea, sono considerati rari i tumori...
Malattie rare – Polimicrogiria bilaterale con distonia, l’associazione suggerisce l’esistenza di una nuova malattia neurogenetica
"n nuovo studio pubblicato in American Journal of Human Genetics descrive quattro pazienti apparentemente non consanguinei che presentavano una combinazione caratteristica di polimicrogiria perisilviana bilaterale e distonia. Tutte le pazienti erano femmine e due erano nate da famiglie consanguinee. Tutte erano affette da distonia infantile ad esordio...
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