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Author: Alessia Massaccesi

Tumori rari – Mieloma multiplo di nuova diagnosi, nei pazienti che presentano una malattia minima residua (MRD) dopo la terapia di induzione al via fase 2 su terapia con CAR-T a mRNA

"Al via uno studio di fase 2 (NCT04436029) nel quale si valuta un prodotto chiamato Descartes-11, una terapia con cellule CAR-T a mRNA, come consolidamento in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi ad alto rischio che presentano una malattia minima residua (MRD) dopo la...

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, AIFA approva la rimborsabilità per la prima terapia genica

"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L'approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento...

Malattie rare – Febbre mediterranea familiare, nelle forme artritiche resistenti a colchicina risulta efficace il trattamento con l’anti-IL1

"Il ricorso alla terapia basata su inibizione di IL-1 rappresenta un'opzione efficace ed affidabile nel trattamento delle artriti da Febbre mediterranea familiare (FMF) cronicizzate e resistenti alla colchicina. Questi i risultati di uno studio recentemente pubblicato sulla rivista European Journal of Rheumatology Razionale e obiettivi dello...