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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Analisi multi-omiche nella ricerca

Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases (OJRD) conduce una revisione della letteratura di ricerca utilizzando articoli in inglese sulle omiche integrative e le malattie rare contenuti in database elettronici (Medline, PubMed, Google Scholar), in database di letteratura grigia e nelle pubblicazioni di Cancer Genome...

Malattie rare – Spesa pubblica per i farmaci orfani nei Paesi occidentali e implementazione dei principi per la valutazione delle tecnologie sanitarie

Un articolo pubblicato in European Journal of Clinical Pharmacology evidenzia come i Paesi europei stiano attualmente affrontando alcune sfide relative ai trattamenti per le malattie rare, l’obbligo di condividere i dati sulla spesa pubblica per i farmaci orfani (FO), l’adattabilità della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e...

Sindrome WHIM

"Sinonimi: Sindrome verruche-infezioni-leucopenia-mielocatessi; Sindrome verruche-ipogammaglobulinemia-infezioni-mielocatessi La sindrome WHIM (verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni, e mielocatessi) è un deficit immunitario congenito autosomico dominante caratterizzato dalla ritenzione anomala di neutrofili maturi nel midollo osseo (mielocatessi) e da occasionale ipogammaglobulinemia, associata ad un aumento del rischio di infezioni batteriche e alla...

Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di marzo 2020

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 11 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: tumore ovarico trapianto di cellule staminali ematopoietiche miastenia grave carcinoma epatocellulare colestasi intraepatica progressiva familiare emofilia A trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale leucemia...

Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2020

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: mieloma multiplo linfoma della zona marginale distacco della retina emoglobinuria parossistica notturna carcinoma epatocellulare malattia di Canavan sarcoma dei tessuti molli encefalopatia neonatale ...