Malattie rare – Analisi multi-omiche nella ricerca
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases (OJRD) conduce una revisione della letteratura di ricerca utilizzando articoli in inglese sulle omiche integrative e le malattie rare contenuti in database elettronici (Medline, PubMed, Google Scholar), in database di letteratura grigia e nelle pubblicazioni di Cancer Genome...
Malattie rare – Spesa pubblica per i farmaci orfani nei Paesi occidentali e implementazione dei principi per la valutazione delle tecnologie sanitarie
Un articolo pubblicato in European Journal of Clinical Pharmacology evidenzia come i Paesi europei stiano attualmente affrontando alcune sfide relative ai trattamenti per le malattie rare, l’obbligo di condividere i dati sulla spesa pubblica per i farmaci orfani (FO), l’adattabilità della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e...
Emicrania – Galcanezumab, farmaco della classe degli anti CGRP, dimezza gli attacchi alzando la qualità di vita
"Inizia una nuova era per le persone affette da emicrania: arriva in Italia galcanezumab, un farmaco, sviluppato da Lilly, appartenente alla classe degli anticorpi monoclonali anti-CGRP: una cura specifica e selettiva per la profilassi dell'attacco emicranico sia nelle forme episodiche che nelle forme croniche e...
Sindrome WHIM
"Sinonimi: Sindrome verruche-infezioni-leucopenia-mielocatessi; Sindrome verruche-ipogammaglobulinemia-infezioni-mielocatessi La sindrome WHIM (verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni, e mielocatessi) è un deficit immunitario congenito autosomico dominante caratterizzato dalla ritenzione anomala di neutrofili maturi nel midollo osseo (mielocatessi) e da occasionale ipogammaglobulinemia, associata ad un aumento del rischio di infezioni batteriche e alla...
Parkinson – La stimolazione cerebrale profonda non aumenta il rischio di demenza
"di Will Boggs "La stimolazione cerebrale profonda non aumenta il rischio di demenza nei pazienti con Malattia di Parkinson. Uno studio condotto anche dall’Università Cattolica del Sacro Cuore ha valutato la prevalenza e l’incidenza cumulativa della demenza a uno, cinque e 10 anni dopo stimolazione cerebrale...
Malattie rare – Emoglobinopatie, il portale Ithanet di EuroBloodNet’s per medici e ricercatori che l studiano
Il portale Ithanet sta raccogliendo informazioni per i medici e i ricercatori che lavorano con le emoglobinopatie (malattie monogeniche), attraverso alcuni database (IthaGenes), dati epidemiologici (IthaMaps) e HPLC (IthaChrom) e il sistema di classificazione dei geni IthaScore. Sulla base delle informazioni raccolte, Ithanet ha pubblicato un...
Malattie rare – Aperte le candidature per i Black Pearl Awards di EURORDIS 2021
Le candidature per l’edizione 2021 dei Black Pearl Awards di EURORDIS saranno aperte fino all’11 settembre 2020. I premi sono un riconoscimento attribuito a coloro i quali contribuiscono in maniera eccezionale alla causa delle malattie rare. Le candidature sono aperte per diverse categorie, tra cui il premio...
Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di marzo 2020
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 11 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: tumore ovarico trapianto di cellule staminali ematopoietiche miastenia grave carcinoma epatocellulare colestasi intraepatica progressiva familiare emofilia A trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale leucemia...
Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2020
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: mieloma multiplo linfoma della zona marginale distacco della retina emoglobinuria parossistica notturna carcinoma epatocellulare malattia di Canavan sarcoma dei tessuti molli encefalopatia neonatale ...
Tumori e malattie del sangue – La nuova sfida per vincere la resistenza alle terapie
"Partono dal nostro Paese studi innovativi per potenziare l’immunoncologia, migliorare la risposta con la terapia cellulare in pazienti privi di opzioni e ridurre la necessità di trasfusioni nella beta-talassemia. Dalla collaborazione fra accademia e industria importanti risultati in diverse patologie neoplastiche ed ematologiche Roma – Parte...
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