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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), vicina l’approvazione Fda per la terapia genica ‘onasemnogene abeparvovec’ (Zolgensma, Novartis)

"I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E' quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell'American Academy of...

Malattie dermatologiche rare – Trascurate nello sviluppo dei farmaci

Uno studio sulle malattie dermatologiche rare dimostra come queste siano state relativamente trascurate rispetto ad altre malattie. L’articolo evidenzia come, su 428 malattie dermatologiche rare, solo 41 (10%) siano state oggetto di 255 sperimentazioni cliniche attive. Di queste sperimentazioni, 104 (41%) sono state finanziate dall’industria. Nel complesso,...