Malattie rare – Porfiria epatica acuta, depositato all’Ema il dossier di givosiran
"Alnylam Pharmaceuticals, azienda farmaceutica americana leader nella tecnologia della RNA interference, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'Agenzia Europea dei Medicinali per givosiran, un nuovo agente terapeutico mirata all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) in sviluppo per il...
Emicrania – Malattia neurologica fortemente debilitante. In arrivo anticorpi specifici
"La testa che che pulsa, un dolore intenso, spesso associato a nausea, vomito e ipersensibilità a luce, suoni e odori. Sono questi i sintomi dell'emicrania, malattia neurologica fortemente debilitante. Lo studio My Migraine Voice, presentato da Novartis al congresso della European Academy of Neurology (Ean) ad...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, negli ultimi due anni boom di trattamenti
"Negli ultimi 24 mesi negli Usa sono state approvate 10 molecole. A giugno di quest’anno l’Aifa ha inserito la combinazione di daunorubicina e citarabina nel fondo per i farmaci innovativi. Per gli esperti adesso serve una diagnostica molecolare raffinata che permetta di identificare il sottotipo...
Rischio cardiovascolare in menopausa – Non solo bilancia. Importante valutare rapporto “vita-fianchi”
"E’ la prima volta che viene dimostrato che una diversa distribuzione del grasso corporeo, nelle normopeso, può risultare protettiva o al contrario favorire lo sviluppo di malattie cardiovascolari. Il rapporto vita-fianchi va insomma rilevato anche nelle donne in ‘peso forma’ perché può rivelare una popolazione...
Grave stenosi aortica – Maggiore guadagno di funzione fisica con TAVI rispetto a chirurgia
"I pazienti sottoposti a TAVI per grave stenosi aortica hanno una funzione fisica significativamente migliore a 2 anni rispetto ai pazienti trattati chirurgicamente, secondo una nuova analisi del trial SURTAVI, presentata a Chicago nel corso del summit annuale TVT (Transcatheter Valve Therapies) organizzato dalla CardioVascular...
Prevenzione cardiovascolare (CV) secondaria – Nei pazienti a rischio più alto beneficio netto dalla combinazione rivaroxaban e aspirina
"Dare ai pazienti una combinazione di rivaroxaban a basso dosaggio e di una terapia con aspirina (ASA) per la prevenzione cardiovascolare (CV) secondaria può essere particolarmente utile se questi hanno determinate caratteristiche ad alto rischio, È quanto suggeriscono due studi pubblicati sul "Journal of the...
Idrosadenite – Patologia della pelle finora considerata rara, ma che oggi non può più essere definita tale
"Prof. Marzano, Professore Associato di Dermatologia dell’Università degli Studi di Milano, dermatologo presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e Consigliere SIDeMaST: “E’ una patologia della pelle finora considerata rara, ma che oggi non può più essere definita tale: sappiamo che...
Cancro della prostata – Nuova prostatectomia su misura
"Milano – L’Istituto Europeo di Oncologia è per il quarto anno consecutivo il centro italiano con il maggior numero di interventi di Prostatectomia radicale per tumore maligno della prostata. Il dato è confermato dal Piano Nazionale Esiti (PNE) dell’Agenzia Nazionale per i Servizi Regionali (AGENAS) del...
Polmoniti comunitarie – Nella ospedalizzazione è la compresenza di problemi legati all’alcol a fare la differenza
"I pazienti ospedalizzati per polmonite acquisita in comunità (CAP), affetti anche da un disturbo legato all'impiego di alcol (AUD), ospitano meno frequentemente ceppi batterici resistenti rispetto ai pazienti non affetti da AUD: questi i risultati di uno studio retrospettivo recentemente pubblicato su Jama Network Open....
Malattie rare – Amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR), dati positivi a lungo termine per patisiran in termini di neuropatia e qualità di vita
"I pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) trattati precocemente con patisiran hanno dimostrato, rispetto al basale, un miglioramento sostenuto e duraturo in termini di neuropatia e qualità della vita (QoL). È questo il risultato principale, ottenuto con un anno aggiuntivo di trattamento,...
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