Malattia di Huntington e SLA – Nuova tecnica CRISP potrebbe accelerare una cura

Poche settimane fa, ci siamo meravigliati al primo istante dell’editing di embrioni umani negli Stani Uniti con la tecnica CRISPR. Ora, questa tecnica di editing del gene è stata usata per un altro scopo impressionante. Gli scienziati dell’Università della California di San Diego ritengono che una versione modificata della tecnica CRISPR/Cas9 potrebbe essere utilizzata per rintracciare l’RNA in cellule vive usando un metodo conosciuto come “RNA-targeting Cas9”. Ma soprattutto, questa metodologia potrebbe permettere ai medici di risolvere errori molecolari che portano a malattie come la distrofia miotonica tipo 1 e 2, che sono la forma più comune di malattia ereditaria, alla Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e alla Malattia di Huntington.

Questi tipi di malattie si verificano quando gli errori nelle sequenze di RNA impediscono la produzione di proteine ​​chiave. Tuttavia, con la tecnica “RNA targeting Cas9”, i ricercatori sono stati in grado di sbarazzarsi di questi errori dell’RNA, in particolare di quelli legati alla Sla e all’Huntington. Infatti, questa nuova metodologia si è rivelata così efficace che gli scienziati sono stati in grado di rimuovere più del 95 per cento del RNA problematico.

“Questo è emozionante perché non stiamo solo mirando la causa principale di queste malattie per cui non ci sono terapie attuali in grado di ritardarne la progressione, ma abbiamo re-ingegnerizzato il sistema “CRISPR-Cas9″…

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Fonte: “NEW CRISPR TECHNIQUE COULD ACCELERATE A CURE FOR HUNTINGTON’S DISEASE AND ALS”, DIGITAL TRENDS

Tratto da: https://www.digitaltrends.com/cool-tech/crispr-als-huntingtons/