Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) – Può la terapia con Sirolimus aiutare i pazienti?

La Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una malattia devastante che non ha trattamenti e poche opzioni si possono intravedere all’orizzonte, ma la situazione potrebbe cambiare presto.

A partire da settembre, potrebbe iniziare una sperimentazione clinica con rapamicina (nota anche come sirolimus) nei pazienti affetti da FOP.

La Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una condizione genetica molto rara, che colpisce circa 1 ogni 2 milioni di persone. La malattia comporta la crescita di un secondo scheletro nel corpo come il bambino comincia a crescere. Mentre la crescita scheletrica continua, la maggior parte dei pazienti morirà a causa del petto che non è più  in grado di muoversi e la persona smette di respirare.

Sirolimus è un farmaco immunosoppressivo attualmente approvato per il trattamento dei pazienti con un’altra malattia rara, la linfangioleomiomiomatosi (LAM) che interessa notevolmente i polmoni.

La rapamicina è stata scelta da studi che hanno coinvolto cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) che sono state coltivate per simulare le cellule della FOP e utilizzando tali cellule per testare un certo numero di farmaci per vedere se efficaci.

I ricercatori del centro di Kyoto per la ricerca e l’applicazione “iPS Cell (CiRA)” hanno testato 6.800 sostanze e hanno trovato 1 farmaco che inibisce la formazione di ossa anomale: la rapamicina…

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Fonte: “Can Sirolimus Help Patients with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva?”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/sirolimus-fop?t=physicians