Malattia di Huntington in fase di sviluppo – Terapia genica chiamata “AMT-130”

Uniqure, la società conosciuta soprattutto per avere immesso sul mercato la prima terapia genica approvata (per la Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS)), sta espandendo i suoi prodotti per includere una terapia genica per la malattia di Huntington.

La società ha dichiarato che ha in programma di presentare l’anno prossimo un’applicazione del “New Drug Investigational (IND)” con la Food and Drug Administration (FDA) americana per avviare studi clinici negli esseri umani che hanno la malattia di Huntingoton in fase di sviluppo precoce.

La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo genetico che porta alla perdita di coordinamento muscolare, ad anomalie comportamentali e a declino cognitivo quando una persona entra nella terza o quarta decade. La malattia è una mutazione autosomica a carattere dominante, il che significa che se una persona ha tale condizione, dovuta ad una mutazione sul gene huntingin, c’è una probabilità del 50% che anche la sua prole l’avrà.

Nonostante la buona comprensione della malattia in fase precoce, i trattamenti attuali possono solo alleviare i sintomi, ma non ritardarne l’insorgenza o rallentare la progressione della malattia. Si spera che potrà farlo la terapia genica.

Nei modelli animali della malattia di Huntington, la terapia genica chiamata AMT-130 … è efficace.

In aprile, i dati sono stati presentati a Malta alla 12a Conferenza annuale “CHDI HD Therapeutic” e hanno mostrato che il farmaco è stato in grado di silenziare nel modello animale del maiale il gene mutante huntingtin…

Per continuare a leggere la news in lingua originale:

Fonte: “Gene Therapy for Huntington’s Disease in Development”, RaresDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/gene-therapy-hd?t=physicians