Malattie rare – Miastenia gravis generalizzata, per i pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) è stato approvato ravulizumab
“Ravulizumab è stato approvato in Europa come terapia aggiuntiva a quella standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (GMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Il farmaco è commercializzato con il marchio Ultomiris da Alexion, divisione di AstraZeneca dedicata alle malattie rare
Ravulizumab, il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, offre un’inibizione immediata, completa e duratura del complemento. Il farmaco agisce inibendo la proteina C5 nella cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo. Se attivata in modo incontrollato, la cascata del complemento reagisce in modo eccessivo, portando l’organismo ad attaccare le proprie cellule sane. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane in pazienti adulti, dopo una dose di carico.
Questa decisione segna la prima e unica approvazione di un inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione per il trattamento della gMG in Europa. La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a una grave debolezza. La prevalenza diagnosticata della gMG nell’UE è stimata in circa 89.000 casi.
La terapia è approvata negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone anche per il trattamento di alcuni adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e per alcuni bambini con PNH negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. Inoltre, Ultomiris è autorizzato negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone per alcuni adulti e bambini affetti da sindrome emolitico-uremica atipica per inibire la microangiopatia trombotica mediata dal complemento…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Miastenia gravis generalizzata, approvazione europea per ravulizumab”, PHARMASTAR
