Rara forma di Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), tofersen rallenta il declino della malattia attraverso l’abbassamento della proteina SOD1
“Una revisione approfondita dei dati cardine di un anno indica che il tofersen di Biogen, in fase di sviluppo per una rara forma di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), rallenta il declino della malattia attraverso l’abbassamento della proteina SOD1 e dei livelli di neurofilamenti
Le riduzioni più significative si sono verificate quando il farmaco è stato utilizzato per un intervento precoce.
Biogen ha pubblicato sul New England Journal of Medicine l’analisi dei dati dello studio di Fase III VALOR SOD1-ALS e dello studio di estensione in aperto (OLE).
I dati dimostrano che l’inizio precoce del trattamento con tofersen ha rallentato il declino dei pazienti nelle misure critiche di funzionalità e forza nei soggetti con diagnosi di SLA da superossido dismutasi 1 (SOD1), una forma genetica della malattia.
L’analisi, che ha aggiustato i livelli di neurofilamenti come marker del tasso di progressione della malattia, sembra supportare questa conclusione.
I dati dello studio e dell’OLE hanno mostrato che i livelli di proteina SOD1 si sono ridotti del 33% nei pazienti che hanno iniziato il trattamento precocemente, mentre quelli che hanno iniziato il trattamento in un secondo momento hanno registrato solo una riduzione del 21%.
I livelli plasmatici di neurofilamenti si sono ridotti del 51% nel gruppo che ha iniziato il trattamento precocemente, rispetto al 41% della coorte che ha ricevuto il farmaco più tardi.
La SOD1-ALS è causata da mutazioni nel gene SOD1. Colpisce circa il 2% di tutti i pazienti affetti da SLA a livello globale, con aspettative di vita molto variabili. Alcuni pazienti sopravvivono meno di un anno dopo la diagnosi. Attualmente non esiste un trattamento mirato per la SOD1-ALS…”
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Fonte: “SLA, Biogen punta all’approvazione di tofersen sulla base del biomarcatore del neurofilamento”, PHARMASTAR
