Malattie rare – Leucemia mieloide cronica, in studio di fase 2 positivi i dati su ponatinib
“I dati dell’analisi primaria dello studio di fase 2 OPTIC (Optimizing Ponatinib Treatment In CML) saranno presentati durante una sessione orale (Abstract #7000) al meeting annuale 2021 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà in modalità virtuale dal 4 all’8 giugno 2021. L’azienda li ha anticipati con una nota e sono risultati positivi
Lo studio OPTIC – in corso, randomizzato, in aperto con l’obiettivo di valutare in modo prospettico i regimi posologici di ponatinib basandosi sulla risposta rispetto a una gamma di tre dosi iniziali (45 mg, 30 mg, 15 mg) seguite da una riduzione della dose a 15 mg con l’obiettivo di ottimizzare l’efficacia e la sicurezza nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP) resistenti a una precedente terapia con inibitori tirosin-chinasici (TKI) – ha raggiunto il suo endpoint primario.
Ponatinib agisce contro non solo il BCR-ABL nativo, ma anche le sue isoforme mutanti che conferiscono resistenza al trattamento, inclusa la mutazione T315I, che è stata associata a resistenza ad altri TKI approvati.
Sponsorizzato da Takeda e cofinanziato da Incyte, lo studio, ha valutato il trattamento in pazienti con malattia resistente, con e senza mutazioni. I risultati mostrano che il profilo rischio-beneficio ottimale per ponatinib in pazienti con LMC-CP è stato raggiunto con una dose iniziale di 45 mg/die e, in seguito a risposta (quando BCR-ABL1IS ≤1%), con successiva riduzione della dose a 15 mg/die. I risultati suggeriscono anche un profilo di sicurezza clinicamente gestibile per ponatinib. Erano stati resi noti precedentemente i dati dell’analisi ad interim dello studio OPTIC (data di cut-off, luglio 2019), che ha valutato 216 pazienti con un follow-up mediano di 21 mesi. L’analisi primaria (data di cut-off, maggio 2020) ha valutato 283 pazienti con un follow-up mediano di 32 mesi. Tutti i pazienti nello studio OPTIC erano valutabili per l’endpoint primario al momento di questa analisi…”
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Fonte: “Leucemia mieloide cronica, positivi i dati dello studio di fase 2 OPTIC su ponatinib #ASCO2021”, PHARMASTAR
