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Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva – Mavacamten in poche settimane migliora notevolmente la qualità di vita dei pazienti

Entro poche settimane dall’inizio della terapia, i pazienti che assumono mavacamten per cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) sintomatica riportano grandi guadagni in termini di qualità della salute con un numero necessario per trattare (NNT) di soli cinque per vedere miglioramenti da grandi a molto grandi nei punteggi di qualità di vita riportati dal paziente. È quanto emerge dall’analisi dello stato di salute del trial EXPLORER-HCM presentata alla sessione scientifica dell’American College of Cardiology 2021 (ACC.21)

È significativo che i miglioramenti nel Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) regrediscano bruscamente con la sospensione del trattamento, ha dichiarato il primo autore, John Spertus, del Saint Luke’s Mid America Heart Institute di Kansas City.

Mavacamten è un inibitore sperimentale first-in-class della miosina cardiaca, è stato designato come breakthrough therapy dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, consentendo uno sviluppo e un processo di revisione accelerati.

I risultati primari di EXPLORER-HCM, rilasciati per la prima volta all’incontro dell’European Society of L’endpoint primario, basato su due diverse combinazioni di miglioramento di picco Vo2 e miglioramento o stabilizzazione NYHA, è stato più che raddoppiato nel gruppo mavacamten rispetto al gruppo placebo. Spertus ha definito «enorme» il guadagno di qualità di vita tra i pazienti trattati con mavacamten, fornendo un argomento ancora più convincente a favore del farmaco rispetto all’endpoint primario, dato che l’obiettivo di un agente come questo in HCM è migliorare la vita del paziente.

Nuova analisi dello studio EXPLORER-HCM centrata sui punteggi KCCQ
Come riportato in precedenza, EXPLORER-HCM ha randomizzato 251 pazienti (età media 58,5 anni) con HCM ostruttiva a mavacamten o placebo per 30 settimane. I pazienti sono stati avviati con una dose giornaliera di mavacamten da 5 mg, che è stata aumentata alle settimane 8 e 14. La maggior parte dei pazienti aveva sintomi di classe II NYHA al basale, e quasi tutti i pazienti erano in terapia medica di base con beta-bloccanti o un antagonista del canale del calcio…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, mavacamten migliora notevolmente la qualità di vita dei pazienti. #ACC.2021”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//cardio/cardiomiopatia-ipertrofica-ostruttiva-mavacamten-migliora-notevolmente-la-qualit-di-vita-dei-pazienti-acc2021-35507