Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD), parere positivo del Chmp dell’Ema per elivaldogene autotemcel
“Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). Una volta approvato dalla Commissione Europea (CE), elivaldogene autotemcel sarà la prima terapia genica una tantum registrata per il trattamento della CALD, una rara malattia neurodegenerativa che si manifesta nell’infanzia e che può portare alla perdita progressiva e irreversibile della funzione neurologica e alla morte
“L’obiettivo del trattamento con elivaldogene autotemcel è di stabilizzare la progressione della malattia nei bambini con CALD per i quali non è disponibile un donatore germano compatibile, al fine di prevenire un ulteriore declino neurologico e di migliorare la sopravvivenza di questi giovani pazienti”, ha dichiarato Richard Colvin, chief medical officer ad interim di bluebird bio. “Il parere positivo del CHMP costituisce la prima raccomandazione per l’approvazione regolatoria di qualsiasi terapia genica per la CALD, avvicinandoci a un’opzione terapeutica una tantum e potenzialmente duratura, che stabilizza la malattia neurologica riducendo il rischio di gravi complicanze immunitarie associate al trapianto allogenico di cellule staminali (allo-HSCT), l’unica opzione terapeutica per i bambini affetti da questa malattia devastante. Insieme alla comunità ALD e agli sperimentatori clinici, tutti noi siamo ottimisti, poiché presto potrebbe essere offerta una nuova speranza ai pazienti che soffrono di questa insostenibile malattia”.
L’adrenoleucodistrofia (ALD) è un raro disturbo metabolico legato al cromosoma X, che colpisce prevalentemente i maschi. A livello globale, si stima che la malattia venga diagnosticata a un neonato maschio su 21.000. L’ALD è dovuta a mutazioni del gene ABCD1 che alterano la produzione della proteina dell’adrenoleucodistrofia (ALDP), causando di conseguenza un accumulo tossico di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA), soprattutto nella ghiandola surrenale, nella sostanza bianca del cervello e nel midollo spinale…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Adrenoleucodistrofia cerebrale, parere positivo del Chmp per la terapia genica elivaldogene autotemcel”, PHARMASTAR
