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Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, studio randomizzato dimostra che fenilbutirrato di sodio e taurursodiol comportano declino funzionale più lento rispetto a placebo

“N Engl J Med . 2020 Sep 3;383(10):919-930

Sabrina Paganoni 1Eric A Macklin 1Suzanne Hendrix 1James D Berry 1Michael A Elliott 1Samuel Maiser 1Chafic Karam 1James B Caress 1Margaret A Owegi 1Adam Quick 1James Wymer 1Stephen A Goutman 1Daragh Heitzman 1Terry Heiman-Patterson 1Carlayne E Jackson 1Colin Quinn 1Jeffrey D Rothstein 1Edward J Kasarskis 1Jonathan Katz 1Liberty Jenkins 1Shafeeq Ladha 1Timothy M Miller 1Stephen N Scelsa 1Tuan H Vu 1Christina N Fournier 1Jonathan D Glass 1Kristin M Johnson 1Andrea Swenson 1Namita A Goyal 1Gary L Pattee 1Patricia L Andres 1Suma Babu 1Marianne Chase 1Derek Dagostino 1Samuel P Dickson 1Noel Ellison 1Meghan Hall 1Kent Hendrix 1Gale Kittle 1Michelle McGovern 1Joseph Ostrow 1Lindsay Pothier 1Rebecca Randall 1Jeremy M Shefner 1Alexander V Sherman 1Eric Tustison 1Prasha Vigneswaran 1Jason Walker 1Hong Yu 1James Chan 1Janet Wittes 1Joshua Cohen 1Justin Klee 1Kent Leslie 1Rudolph E Tanzi 1Walter Gilbert 1Patrick D Yeramian 1David Schoenfeld 1Merit E Cudkowicz 1

Astratto

Background: si è scoperto che il fenilbutirrato di sodio e il taurursodiolo riducono la morte neuronale in modelli sperimentali.

L’efficacia e la sicurezza di una combinazione dei due composti nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) non sono note.

Metodi: In questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, abbiamo arruolato partecipanti con SLA definita che avevano avuto un’insorgenza dei sintomi nei 18 mesi precedenti.

I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 2: 1 a ricevere sodio fenilbutirrato-taurursodiolo (3 g di sodio fenilbutirrato e 1 g di taurursodiolo, somministrati una volta al giorno per 3 settimane e poi due volte al giorno) o placebo.

L’outcome primario era il tasso di declino del punteggio totale sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R; intervallo da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione) per 24 settimane…”

Per continuare a leggere la news in lingua originale:

Fonte: “Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis”, PubMed.gov

Tratto da: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32877582/