Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, studio randomizzato dimostra che fenilbutirrato di sodio e taurursodiol comportano declino funzionale più lento rispetto a placebo
“N Engl J Med . 2020 Sep 3;383(10):919-930
Astratto
Background: si è scoperto che il fenilbutirrato di sodio e il taurursodiolo riducono la morte neuronale in modelli sperimentali.
L’efficacia e la sicurezza di una combinazione dei due composti nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) non sono note.
Metodi: In questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, abbiamo arruolato partecipanti con SLA definita che avevano avuto un’insorgenza dei sintomi nei 18 mesi precedenti.
I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 2: 1 a ricevere sodio fenilbutirrato-taurursodiolo (3 g di sodio fenilbutirrato e 1 g di taurursodiolo, somministrati una volta al giorno per 3 settimane e poi due volte al giorno) o placebo.
L’outcome primario era il tasso di declino del punteggio totale sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R; intervallo da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione) per 24 settimane…”
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis”, PubMed.gov
Tratto da: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32877582/