Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), AIFA ha approvato rimborsabilità di ravulizumab
“L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle di eculizumab, con infusioni ogni otto settimane rispetto a quelle tradizionali ogni due settimane
“L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ultra rara, debilitante e potenzialmente fatale. Siamo di fronte a una malattia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui la malattia viene diagnosticata per essere gestita in modo appropriato”, ha dichiarato la Prof.ssa Simona Sica, Direttore UOC Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali – Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS UCSC di Roma.
L’EPN è una malattia del sangue ultra-rara e debilitante, caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio di coaguli di sangue (trombosi), che possono verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura. Può colpire uomini e donne di tutte le razze, origini ed età senza preavviso, con un’età media di insorgenza intorno ai 30 anni. L’EPN spesso non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a più di cinque anni. La prognosi della EPN può essere scarsa in molti casi, quindi una diagnosi tempestiva e accurata – oltre a un trattamento appropriato – è fondamentale per migliorare i risultati dei pazienti.
“Tutto ciò che può migliorare la qualità di vita delle persone affette da emoglobinuria parossistica notturna ci fa piacere”, – ha affermato il Dott. Sergio Ferini Strambi, Presidente dell’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna…”
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Fonte: “Emoglobinuria parossistica notturna, AIFA approva rimborsabilità di ravulizumab”, PHARMASTAR
