Malattie rare – Amiloidosi da catene leggere, l’anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab genera risposte ematologiche rapide e profonde
“Il trattamento con l’anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab somministrato per via sottocutanea (sc), in combinazione con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (D-CyBorD), si è dimostrato superiore alla sola tripletta ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD), portando a risposte più rapide e più profonde, nello studio di fase 3 ANDROMEDA, condotto in pazienti con amiloidosi da catene leggere, una malattia rara e potenzialmente fatale, di nuova diagnosi
La dimostrazione arriva dai risultati dell’analisi primaria dello studio, presentata di recente al congresso virtuale della European Hematology Association (EHA).
Nei pazienti trattati con daratumumab più CyBorD il tasso di risposta completa (CR) ematologica è risultato significativamente più elevato rispetto ai pazienti trattati solo con la tripletta CyBorD: 53% contro 18%.
ll trattamento con il regime sperimentale D-CyBorD, inoltre, ha prolungato la sopravvivenza senza progressione del deterioramento degli organi principali, progressione ematologica o decesso (MOD-PFS) e mostrato risposte a livello degli organi sostanzialmente superiori, con un profilo di tossicità accettabile.
«A causa dei sintomi estremamente variabili dell’amiloidosi da catene leggere, che possono essere scambiati con condizioni più comuni, i pazienti spesso devono confrontarsi con una diagnosi tardiva, di diversi anni. Questi ritardi nella diagnosi e nel trattamento incidono sul benessere emotivo e portano a risultati insoddisfacenti per i malati» ha dichiarato Giovanni Palladini, direttore del Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche dell’Università degli Studi di Pavia e Policlinico San Matteo di Pavia, nonché secondo autore dello studio.
«Le terapie attuali si concentrano sul rallentamento della produzione di proteina amiloide e sulla gestione dei sintomi, ma non vi è alcun trattamento approvato per l’amiloidosi da catene leggere. I risultati dello studio ANDROMEDA hanno dimostrato il potenziale offerto da daratumumab per l’amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi, che potrebbe rispondere a una forte esigenza non soddisfatta e alleviare il carico del danno agli organi per questi pazienti» ha sottolineato l’esperto.
| I punti chiave dello studio ANDROMEDA | |
| Patologia | Amiloidosi da catene leggere |
| Tipo di studio | Studio multicentrico internazionale di fase 3, randomizzato, in aperto, a controllo attivo, in corso |
| Popolazione analizzata | Pazienti con amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi, con malattia ematologica misurabile e interessamento di uno o più organi |
| N. di pazienti trattati | 388 |
| Trattamento valutato | daratumumab sc + CyBorD vs CyBorD |
| Risultati principali |
CR: 53% vs 18% MOD-PFS: HR 0,58 (P = 0,0224) |
| Messagio chiave | L’aggiunta di daratumumab sc alla tripletta CyBorD migliora significativamente gli outcome nella popolazione studiata |
Lo studio ANDROMEDA
ANDROMEDA (NCT03201965) è uno studio multicentrico internazionale di fase 3, randomizzato, in aperto, a controllo attivo, tuttora in corso, nel quale si valutano sicurezza ed efficacia di daratumumab sc in combinazione con la tripletta CyBorD, rispetto alla sola tripletta CyBorD, nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi…”
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Fonte: “Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde. #EHA2020”, PHARMASTAR
