Malattie rare – Emofilia B, domanda all’Fda prevista per inizio 2022 per la terapia genica basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5)
“All’evento di R&D organizzato da uniQure l’azienda ha divulgato i risultati aggiornati della sperimentazione di fase III HOPE-B, che dimostrano come la terapia genica basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5) etranacogene dezaparvovec abbia permesso ai pazienti con emofilia B di mantenere l’attività del fattore IX (FIX) a livelli quasi normali dopo un anno dalla somministrazione
Sulla base di un recente feedback della FDA, un’analisi finale di HOPE-B è ora prevista a 18 mesi e sarà necessaria per sostenere le domande di autorizzazione alla commercializzazione, con un deposito negli Stati Uniti che dovrebbe essere presentato nel primo trimestre del 2022.
HOPE-B comprendeva 54 maschi adulti con emofilia B grave o moderatamente grave che hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di etranacogene dezaparvovec a una dose di 2 x 1013 gc/kg. L’endpoint primario era l’attività di FIX a 26 settimane, che uniQure ha precedentemente detto essere stato raggiunto, mentre gli obiettivi secondari hanno valutato il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) e l’uso della terapia sostitutiva FIX, entrambi a un anno.
Attività del FIX al 41,5% del normale
Nell’ultima analisi, l’azienda ha detto che l’attività media di FIX a 52 settimane post-infusione era il 41,5% del normale, rispetto al 39% del normale a 26 settimane. Ha notato che i risultati inoltre hanno continuato a non mostrare alcun legame clinicamente significativo tra gli anticorpi neutralizzanti preesistenti a AAV5 (NAbs) e l’attività FIX per la maggior parte dei pazienti…”
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Fonte: “Terapia genica per l’emofilia B di uniQure e CSL, domanda all’Fda prevista per inizio 2022”, PHARMASTAR
