Malattie rare – Deficit di piruvato chinasi (PK), Fda approva il primo farmaco

“La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il trattamento di Agios Pharmaceuticals per un raro tipo di anemia emolitica

Il regolatore Usa ha dato il via libera a Pyrukynd (mitapivat) per gli adulti con diagnosi di deficit di piruvato chinasi (PK), una malattia ereditaria che inizia come anemia emolitica cronica caratterizzata da una rapida distruzione dei globuli rossi. La mutazione ereditata nel gene PKLR può causare enormi deficit di globuli rossi e può portare a gravi complicazioni, tra cui osteoporosi, calcoli biliari, ematopoiesi extramidollare, ipertensione polmonare e sovraccarico di ferro. Le persone con carenza di PK sperimentano una scarsa qualità di vita. I trattamenti sono disponibili, ma hanno dei rischi a breve e a lungo termine.

Mitapivat è il primo trattamento approvato che modifica la malattia.

La decisione dell’Fda si basa sui risultati positivi degli studi di fase III ACTIVATE e ACTIVATE-T di Agios, che dimostrano la capacità del farmaco di migliorare i problemi di emolisi e anemia nella carenza di PK.

Nello studio ACTIVATE, il 40% dei partecipanti ha riportato una migliore risposta dell’emoglobina (l’endpoint primario) rispetto a zero pazienti nel gruppo placebo. Lo studio ha anche raggiunto i suoi endpoint secondari di eritropoiesi inefficace e marcatori di emolisi. Nello studio ACTIVATE-T, il 33% dei pazienti ha ottenuto una risposta di riduzione delle trasfusioni alla fine delle 24 settimane, mentre il 22% era senza trasfusioni. Le reazioni avverse sono state le stesse in entrambi gli studi, la maggior parte delle quali erano lievi e di breve durata…”

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Fonte: “Fda approva il primo farmaco per una rara anemia emolitica”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//fda/fda-approva-il-primo-farmaco-per-una-rara-anemia-emolitica-37579