Fibrosi cistica – Nei pazienti con malattia polmonare in stadio avanzato il trattamento con la combinazione elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor porta a miglioramenti rapidi
“Nei pazienti con fibrosi cistica (FC) e malattia polmonare in stadio avanzato, l’inizio del trattamento con la combinazione elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor si associa ad un rapido miglioramento clinico e ad una riduzione della necessità di ricorrere a trapianto di polmone. Queste le conclusioni di uno studio recentemente pubblicato su the American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine
Nel mese di agosto dello scorso anno, la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Questa terapia permetterà a 10mila persone in Europa, affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, di accedere ad un modulatore CFTR che tratta la causa all’origine della malattia. L’approvazione del regime in tripla combinazione amplia anche il numero di opzioni terapeutiche disponibili per le persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del, la mutazione più comune al mondo causa della FC.
Razionale e disegno dello studio
Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor è una combinazione di farmaci modulatori della proteina CFTR, alla base del difetto della FC, sviluppata per i pazienti con FC e almeno una mutazione a carico di Phe508del…”
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Fonte: “Fibrosi cistica, combinazione elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor associata a miglioramenti rapidi”, PHARMASTAR
