Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 25-28 giugno 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali sei orfani, durante la riunione di giugno 2018.
Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per:
- Le prime due terapie che utilizzano i lifociti T chimerici (cellule CAR-T) nell’Unione Europea: Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel), entrambi prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) per il trattamento di tumori ematici. Kymriah e Yescarta hanno ricevuto la designazione orfana durante lo sviluppo. Sono anche i primi farmaci sostenuti dallo schema PRIME (PRIority MEdicines – farmaci prioritari) dell’EMA a ricevere il parere positivo del Comitato.
Oltre alla raccomandazione per l’autorizzazione per le prime terapie con linfociti T-chimerici, il Comitato ha inoltre raccomandato l’estensione dell’indicazione terapeutica per RoActemra (tocilizumab) per includere il trattamento della sindrome da rilascio di citochine (CRS) indotta dai linfociti T-chimerici, un effetto collaterale grave noto delle terapie che utilizzato i linfociti T-chimerici.
Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione di altri quattro farmaci orfani:
- Cablivi (caplacizumab) per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica acquisita
- Mepsevii (vestronidasi alfa) per il trattamento della mucopolisaccaridosi tipo VII
- Veyvondi (vonicog alfa) per il trattamento della malattia di von Willebrand
- Vyxeos (daunorubicin / citarabina) per il trattamento della leucemia mieloide acuta.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html