Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, negli ultimi due anni boom di trattamenti
"Negli ultimi 24 mesi negli Usa sono state approvate 10 molecole. A giugno di quest’anno l’Aifa ha inserito la combinazione di daunorubicina e citarabina nel fondo per i farmaci innovativi. Per gli esperti adesso serve una diagnostica molecolare raffinata che permetta di identificare il sottotipo...
Malattie rare – Amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR), dati positivi a lungo termine per patisiran in termini di neuropatia e qualità di vita
"I pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) trattati precocemente con patisiran hanno dimostrato, rispetto al basale, un miglioramento sostenuto e duraturo in termini di neuropatia e qualità della vita (QoL). È questo il risultato principale, ottenuto con un anno aggiuntivo di trattamento,...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, nuovi dati di efficacia a lungo termine nella scheda tecnica europea di nusinersen
"Aggiornamento della scheda tecnica europea per nusinersen, che adesso incorpora i dati a lungo termine di quattro studi (NURTURE, EMBRACE, SHINE e CS3A). Questi trial, che hanno preso in considerazione i trattamenti pre-sintomatici, infantili e successivi, confermano ulteriormente i benefici di un trattamento precoce e...
Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), l’uso della metformina risulta inefficace
"L'uso della metformina non è stato associato ad alcun segnale di efficacia tra i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) o linfoma follicolare di nuova diagnosi. E' quanto emerge da un trial monocentrico condotto dalla Mayo Clinic Infatti, i pazienti con diabete mellito...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica e Macroglobulinemia di Waldenström, due nuove indicazioni per ibrutinib hanno il via libera del Chmp
"Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato di ampliare l'attuale autorizzazione all'immissione in commercio di ibrutinib con due nuove indicazioni. ke due nuove indicazioni riguardano nuovo regimi terapeutici pe rla cura della leucemia linfatica cronica...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 49
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 8 anni con cambiamenti comportamentali improvvisi, regressione...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, in fase 2 dati promettenti da proteina ricombinante umana pentraxina 2 (nota anche con la sigla PRM-151)
"Sono stati presentati nel corso dell'ultimo congresso dell'American Thoracic Society e, al contempo, sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet Respiratory Medicine, i risultati relativi alla fase di estensione, a 76 settimane, di uno studio sull'impiego di una versione ricombinante umana della proteina pentraxina 2...
Malattie rare e non – Dall’Ema l’ok a tre nuovi medicinali
"Si tratta di Giapreza (angiotensina II), per il trattamento dell'ipotensione refrattaria negli adulti con shock settico o di altro tipo; Azacitidina Celgene (azacitidina), per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche, della leucemia mielomonocitica cronica e della leucemia mieloide acuta; e Lacosamide UCB (lacosamide), per il trattamento...
Tumori rari – Sarcomi, dal 1 al 7 Luglio una campagna per conoscerli
"Iniziativa dell'organizzazione britannica Sarcoma UK I sarcomi non hanno confini geografici e soprattutto serve fare gioco di squadra per farli conoscere di più. Questo il significato della campagna "#PartOfIt", lanciata dall'organizzazione britannica Sarcoma UK per diffondere la conoscenza e rendere visibile questa famiglia di tumori, di...
Malattie rare – Sclerosi sistemica o Sclerodermia con coinvolgimento polmonare, diagnosi precoce e raccomandazioni di gestione della complicanza
"Come è possibile diagnosticare precocemente la sclerosi sistemica con coinvolgimento polmonare (SSc-ILD)? Ed esistono dei fattori in grado di predire la progressione del danno polmonare in questa categoria di pazienti? Questi temi sono stati oggetto di due presentazioni al congresso EULAR di Madrid: il primo...
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