Tumori rari – Linfoma della zona marginale, un promettente tasso di risposte con zanubrutinib
"Il trattamento con l'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione zanubrutinib si è associato a tassi di risposta incoraggianti in uno studio preliminare su 20 pazienti con linfoma della zona marginale presentato al congresso virtuale della European Hematology Association (EHA) Ma non solo....
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti anziani l’aggiunta di iadademstat ad azacitidina ne aumenta la risposta
"Il farmaco sperimentale iadademstat, in associazione con azacitidina, ha dimostrato di avere un profilo di tossicità gestibile nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta e i dati preliminari di efficacia suggeriscono che è un candidato adatto per una terapia di combinazione selettiva in questi soggetti Lo...
Malattie rare – Sindrome da deficienza di CDKL5 (CDD), scoperto meccanismo dell’encefalopatia genetica
"La CDD è una grave encefalopatia genetica che colpisce i bambini subito dopo la nascita, priva di una cura risolutiva. Finora si riteneva che i sintomi fossero dovuti a un’alterata azione cerebrale. Uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, frutto di una collaborazione internazionale con...
Malattie rare – Fibrosi cistica, una prolungata esposizione al caldo potrebbe aumentare rischio di alcalosi metabolica
"Nei pazienti con fibrosi cistica, l'esposizione prolungata al calore potrebbe portare ad alcalosi metabolica da deficit di cloro come risultato della perdita di elettroliti con la traspirazione. Ciò è quanto sembra suggerire un case report pubblicato su the Annals of Internal Medicine Questo tipo di alcalosi,...
Malattie rare – Beta talassemia e anemia falciforme, risultati preliminari promettenti per CTX001
"Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa I risultati...
Neoplasie delle cellule B – Profilo di sicurezza favorevole per l’inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib
"L'inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib ha dimostrato di avere un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole quando utilizzato in monoterapia per il trattamento di diverse neoplasie delle cellule B, secondo un'analisi dei dati combinati di diversi studi presentata al convegno annuale della European...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, risulta promettente il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) loncastuximab tesirina
"Il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) loncastuximab tesirina, progettato per colpire e uccidere le cellule B tumorali che esprimono l'antigene CD19, ha ottenuto risultati promettenti in due trial clinici condotti in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario I dati dei due trial...
Tumori rari – Linfoma di Hodgkin in stadio iniziale con prognosi sfavorevole, nei pazienti negativi alla PET4 si può evitare radioterapia
"La maggior parte dei pazienti con linfoma di Hodgkin in stadio iniziale e con prognosi sfavorevole risponde abbastanza bene all'attuale standard di cura costituito da quattro cicli di chemioterapia e può non essere sottoposta alla radioterapia aggiuntiva, che normalmente è inclusa nella modalità combinata di...
Sindrome EAST
"Sinonimi: Convulsioni - sordità neurosensoriale - atassia - deficit cognitivo - squilibrio elettrolitico; Sindrome SeSAME La sindrome SeSAME è caratterizzata da crisi convulsive, sordità neurosensoriale, atassia, deficit intellettivo e alterazioni elettrolitiche (ipokaliemia, alcalosi metabolica e ipomagnesemia)...
Malattie rare e Coronavirus – Emoglobinopatie, il rischio per i malati potrebbe essere maggiore
"Le persone con anemia falciforme, talassemia e altre anemie rare, possono essere più vulnerabili agli esiti negativi del Covid-19, secondo uno studio epidemiologico presentato al convegno annuale della European Society of Hematology (EHA), che quest'anno si è tenuto in modalità virtuale proprio a causa dell'emergenza...
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