Distrofia di Duchenne – Oggi giornata mondiale
Come pubblicato il 4 settembre scorso: https://www.imalatiinvisibili.it/2017/09/04/7-settembre-2017-4rta-giornata-mondiale-sulla-distrofia-di-duchenne/ oggi è la giornata mondiale sulla Distrofia di Duchenne "E' oggi la giornata internazionale della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). I bimbi che nascono con la rara mutazione genetica alla base della malattia, soffrono di una debolezza muscolare progressiva che...
Ipertensione arteriosa polmonare (PAH) – Il trattamento ottiene approvazione estesa dell’FDA
La Food and Drug Administration (FDA) americana ha approvato la compressa di Tracleer (bosentan) di Actelion per l'uso in pazienti pediatrici di età superiore ai 3 anni con ipertensione arteriosa polmonare idiopatica o congenita (PAH). Il farmaco, che è la prima terapia approvata dalla FDA per i pazienti...
Leucemia Linfatica Cronica (LLC) – AIFA approva rimborsabilità per venetoclax in monoterapia orale
"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di venetoclax in monoterapia orale per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC). Venetoclax, il primo inibitore selettivo della proteina BCL-2, è in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi), incluse...
ASSISTENZA SANITARIA TRANSFRONTALIERA IN EUROPA: UN ARTICOLO DI REVISIONE DAL PUNTO DI VISTA ITALIANO
Un articolo pubblicato in 'Travel Medicine and Infectious Disease' illustra come l’aumento degli spostamenti a livello globale debba essere analizzato alla luce della Direttiva Europea 2011/24/EU riguardante i diritti dei pazienti in materia di assistenza sanitaria transfrontaliera, prendendo come esempio l’attuale iniziativa italiana. L’articolo esordisce riconoscendo...
Glioblastoma Multiforme e Astrocitoma anaplastico – La Food and Drug Administration (FDA) concede la designazione di farmaco orfano al DCC-2618
DCC-2618, sviluppato da Deciphera Pharmaceuticals, è un inibitore di controllo dell'interruttore di pan-KIT e PDGFRα chinasi, attualmente sottoposto a uno studio clinico di fase 1. GBM è un tumore cerebrale aggressivo, caratterizzato da mal di testa, cambiamenti di personalità, nausea e sintomi simili a ictus. Può...
Malattia polmonare sostenuta da un micobatterio non tubercolare (MAC) – Conferme di efficacia in Fase 3 per LAI
"In pazienti con malattia polmonare sostenuta da un micobatterio non tubercolare (Mycobacterium Avium Complex - MAC) refrattario alla terapia consigliata dalle linee guida, il trattamento con amikacina liposomiale in sospensione inalatoria (LAI), in aggiunta alla terapia standard, aumenta il tasso di sieroconversione colturale a 6...
Iperossaluria primaria – Nuovo trattamento in sviluppo potrebbe curarla
L'Iperossaluria primaria è un gruppo di rari disturbi genetici del fegato caratterizzati da sovrapproduzione di ossalato (Tipo 1; Tipo 2; Tipo 3). L'ossalato può essere tipicamente eliminato dal corpo attraverso i reni, ma le elevate quantità che si accumulano nei pazienti con l'Iperossalurasi primaria non possono...
7 settembre 2017 – 4rta Giornata Mondiale Sulla Distrofia Di Duchenne
"L’evento avrà come tema i sogni e le donazioni raccolte finanzieranno una piattaforma di e-learning La Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, promossa da UPPMD (United Parent Projects Muscular Dystrophy), si svolgerà il 7 settembre 2017. È coordinata in Italia da Parent Project onlus e rappresenta...
Deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OCT) – Inizia studio su terapia genica
E' iniziato uno studio sulla terapia genica di Fase 1/2 in pazienti con Deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OCT). Il 31 agosto 2017 la Dimension Therapeutics ha annunciato l'avvio del dosaggio nel paziente nello studio di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) che, si spera, fornirà un'attività e...
CRISPR – Dubbi sulla correzione di embrioni umani
"La correzione di una grave mutazione genetica in embrioni umani grazie a CRISPR-Cas9, annunciata il 2 agosto scorso, è stata messa in dubbio da un gruppo di genetisti che avanza una possibile spiegazione alternativa dei risultati apparentemente positivi degli esperimenti Sono emersi dei dubbi su un'importante...
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