Giornata Malattie Rare 2020 – Il 29 febbraio ‘Ridefiniamo la rarità’
La Giornata delle Malattie Rare (RDD 2020) sarà celebrata il prossimo 29 febbraio, non per caso il giorno più raro nei nostri calendari, l’unico che appare e ricompare nelle nostre vite e agli occhi di tutto il mondo ogni quattro anni. [caption id="attachment_48665" align="aligncenter" width="650"] Giornata...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare associata a connettivopatia, real life rafforza uso di macitentan
"Dati "real-world" supportano l'uso di macitentan nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) associata a malattia del tessuto connettivo (CTD), stando ai dati di uno studio presentati a New Orleans, durante il meeting annuale dell'American College of Chest Physicians e pubblicati in contemporanea su "Chest" I risultati...
Tumori rari pediatrici – Rabdomiosarcoma, oggi si cura con meno farmaci e per più tempo
"Si tratta di una malattia molto rara con 350 casi all’anno in Europa. Si manifesta attorno ai 6 anni, ma anche tra i 15 e i 19. Probabilità di guarigione comprese tra il 70 e 80 per cento Dosi sempre inferiori di farmaco, ma per un periodo di...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3, il farmaco orale risdiplam centra l’end point in fase II
"Importante progresso per la cura dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3. Roche oggi ha annunciato dati positivi dello studio registrativo SUNFISH, un trial di fase 2 che valuta il risdiplam in persone di 2-25 anni con SMA di tipo 2 o 3....
Tumori rari – Mielomi e sarcomi, modificato Dna di tre pazienti e funziona contro di essi
"Promettenti i primi risultati contro mieloma e sarcoma La possibilità di fare un vero e proprio 'taglia e incolla' del Dna grazie alla tecnica Crispr sta aprendo una serie di strade per la cura di diverse malattie, con ottimi risultati raggiunti ad esempio per le talassemie,...
Tumori rari – Linfoma follicolare, studio italiano cambia le prospettive di cura: è possibile guarire
"Prof. Corrado Tarella, Direttore della Divisione di Ematologia dell’Istituto Europeo di Oncologia e Professore all’Università Statale di Milano: “Grazie a questo studio per la prima volta nella storia dei linfomi follicolari possiamo concretamente parlare di guarigione”. L’immunoterapia associata a chemioterapia è la prima cura efficace...
Malattie rare – Fenilchetonuria, servono centri per i pazienti adulti
"Cosa vuol dire vivere con la fenilchetonuria oggi? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla ESPKU International Conference, conclusasi il 3 novembre a Izmir in Turchia Ad oggi non si può più parlare di una malattia solo pediatrica. Anzi, i pazienti adulti...
Malattie rare – Stenosi subglottica idiopatica, quando lo stato dell’arte lo danno i social media
"Per la prima volta un gruppo di ricercatori USA ha usato i social media per fare il punto sulla terapia chirurgica di una malattia rara, la stenosi subglottica idiopatica. Tutti i partecipanti alla ricerca sono stati arruolati all’interno delle comunità dei pazienti presenti su Facebook...
Malattie rare – Beta talassemia, per l’anemia l’Fda approva il luspatercept
"L'Fda ha approvato il luspatercept per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi (RBC). L'approvazione segna il primo trattamento approvato negli Stati Uniti per questa condizione. Sviluppato da Celgene e Acceleron Pharma sarà messo in commercio...
Malattie rare – Sindrome di Pfeiffer, infermiera adotta due gemellini abbandonati
"Dopo aver scoperto che due bambini gemelli erano stati abbandonati nell’ospedale dove lavora come infermiera, Linda Pfeiffer, 58 anni, ha deciso di adottarli e portarli a casa. Matthew e Marshall sono nati con una rara malattia genetica, la Sindrome di Pfeiffer che colpisce circa un bambino ogni 100.000...
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