Malattie rare – Sviluppi recenti nelle terminologie cliniche: SNOMED CT, LOINC e RxNorm
Un recente articolo pubblicato in Yearbook of Medical Informatics riassume la storia e gli sviluppi delle tre principali terminologie cliniche. Nell’articolo, Orphanet è stato citato per la collaborazione con SNOMED CT per l’inclusione delle malattie rare in questa grande terminologia. Leggi l’articolo completo Fonte: orphaNews Italia Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html...
Malattie rare – RD-Connect, NeurOmics e EURenOmics: un’iniziativa di collaborazione europea
Un recente articolo pubblicato in European Journal of Human Genetics riassume i successi di RD-Connect, NeurOmics ed EURenOmics, i tre principali progetti finanziati della Commissione Europea nel periodo 2012 – 2017 per rispondere ai bisogni non ancora soddisfatti della comunità delle malattie rare. Questi progetti, finalizzati a...
Malattie rare – Colangite biliare primitiva, un modello per la terapia più efficace
"Comunicato stampa - A metterlo a punto i ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca, del Centro per le malattie autoimmuni del fegato del San Gerardo di Monza e della University of Cambridge Milano – L'età del paziente. Il livello di alcuni parametri del sangue. L'intervallo di tempo tra la...
Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di giugno 2018
La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: RITUXAN (R) (rituximab), indicato per il trattamento degli adulti affetti da pemfigo volgare, da moderato a grave (07/06/2018; Genentech, Inc.) VENCLEXTA (venetoclax), indicato per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica...
Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di maggio 2018
La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: KYMRIAH (tisagenlecleucel-T), un’immunoterapia che utilizza le cellule T autologhe geneticamente modificate dirette contro CD-19, indicato per il trattamento dei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma a cellule B di...
Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di aprile 2018
La FDA ha autorizzato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: RUBRACA (rucaparib) per la terapia di mantenimento dei tumori ricorrenti epiteliali dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneali primitivi, con risposta parziale o totale alla chemioterapia a base di platino (06/04/2018; Clovis...
Malattie rare – Angioedema ereditario, inibitore orale callicreina plasmatica riduce significativamente attacchi
L'angioedema ereditario (HAE) può essere trattato con un nuovo farmaco chiamato BCX7353, secondo un articolo pubblicato nel New England Journal of Medicine. L'HAE può colpire solo 1 o 2 individui in un gruppo di 100.000, hanno detto gli investigatori, e può persino essere fatale. I pazienti con...
Malattie rare – Alfa-mannosidosi, nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
LAMZEDE (velmanase alfa) è un farmaco utilizzato nei pazienti affetti da alfa-mannosidosi, da lieve a moderata, per il trattamento dei segni non neurologici. In precedenza il farmaco aveva ricevuto la designazione orfana. L’autorizzazione del medicinale era avvenuta in “circostanze eccezionali”. Ciò si verifica quando il richiedente l’autorizzazione è...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (AML), nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) è un farmaco usato per il trattamento delle leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti di età superiore a 15 anni di nuova diagnosi che non sono stati sottoposti ad altri trattamenti. È usato in combinazione con daunorubicin e citarabina (altri farmaci oncologici). MYLOTARG è impiegato...
Malattie rare – Farmaci orfani, Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2018
Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 14 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: Trattamento del linfoma follicolare Prevenzione della sindrome emolitico-uremica Trattamento del glioma Prevenzione dell’aspergillosi invasiva Trattamento della malattia di Stargardt Trattamento della malattia da virus Ebola Trattamento dell’emofilia...
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