Tumori rari – Mieloma Multiplo, “dalla sintomatologia al trattamento”
"di Marzia Caposio Colpisce prevalentemente gli over 60, può essere scatenato da fattori ambientali ma dalla comparsa dei sintomi alla diagnosi può trascorrere anche più di un mese. È il mieloma multiplo, neoplasia del sangue di cui si è parlato in occasione del Best Doctor “Mieloma multiplo: dalla...
Malattie rare – Emofilia, farmaci sottocutanei “efficaci ma poca esperienza su episodi emorragici”
""Rispetto ai tradizionali farmaci contenenti fattore VIII (proteina la cui carenza è responsabile dell'emofilia A) e infusi per via endovenosa, l'anticorpo monoclonale somministrabile per via sottocutanea ha il vantaggio di mantenere i livelli coagulativi di base stabili nel tempo. Fornisce quindi un livello protettivo costante. Ilaria...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 178
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 7 anni, con ritardo dello sviluppo...
Tumori rari – Mieloma multiplo, revisione prioritaria Fda per la terapia CAR-T cilta-cel di Janssen
"L'Fda ha accettato una domanda di commercializzazione per la terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) di Johnson & Johnson e del partner cinese Legend Biotech per una revisione prioritaria come potenziale trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario. L'Fda dovrebbe prendere la sua decisione...
Malattie rare – La Camera ha approvato all’unanimità Testo unico che ora passa al Senato
"La Camera ha approvato il testo con 357 a favore e nessun voto contrario. Il provvedimento detta disposizioni dirette a garantire la cura delle malattie rare ed il sostegno alla ricerca ed alla produzione dei farmaci orfani finalizzati alla terapia di queste patologie. Nel testo...
Malattie rare – Amiloidosi e mieloma multiplo, in arrivo la formulazione sottocutanea di daratumumab
"Gli esperti europei del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'Ema hanno raccomandato di ampliare l'attuale autorizzazione all'immissione in commercio della formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab a due nuove indicazioni. nell'amiloidisi e nel mieloma multiplo Una raccomandazione riguarda l'uso di daratumumab SC in combinazione...
Malattie rare nei bambini – Atrofia muscolare spinale (SMA), confermata efficacia a lungo termine per terapia genica con onasemnogene abeparvovec
"Per i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA), la terapia genica con onasemnogene abeparvovec fornisce benefici di lunga durata con un profilo di sicurezza favorevole, secondo nuovi dati di follow-up a lungo termine pubblicati in uno studio su "JAMA Neurology" A una mediana di 5,2 anni...
Malattie rare – Anemia falciforme, è indispensabile avere opzioni terapeutiche personalizzate
"Oggi i pazienti con questa malattia genetica rara vivono più a lungo e per questo è indispensabile avere a disposizione trattamenti che si adattino alla fase della vita e ai bisogni di chi ne è affetto. Dopo 15 anni, l’Agenzia europea del farmaco ha approvato...
Malattie rare – Sindrome dell’X fragile, per la prima volta realizzati in laboratorio organoidi cerebrali
"Il risultato consentirà di studiare in vitro il meccanismo molecolare della malattia ereditaria, legata a mutazioni nel gene Fmrp localizzato sul cromosoma X, che causa disabilità cognitiva, problemi di apprendimento e relazionali e di testare futuri farmaci. Lo studio è stato pubblicato su Cell Death and...
Malattie rare – In Parlamento la legge che detta precise garanzie per l’assistenza
"Dopo oltre due anni di lavori in Commissione Affari Sociali, approda oggi nell'aula della Camera il testo unificato approvato la scorsa settimana. Il provvedimento detta disposizioni dirette a garantire la cura delle malattie rare ed il sostegno alla ricerca ed alla produzione dei farmaci orfani...
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