Malattie rare – Distrofia muscolare, scoperte cellule che impediscono l’indebolimento muscolare
"Uno studio firmato in collaborazione con esperti del Policlinico di Milano ha rivelato una differenza fondamentale tra tessuti sani e malati: si apre la strada a un possibile trattamento per contrastare la degenerazione dei muscoli distrofici Milano – Nella distrofia muscolare i pazienti perdono progressivamente la...
Tumori rari – Mieloma multiplo recidivato o refrattario, terapia CAR-T anti BCMA mostra risposte rapide, profonde e durature
"Risposta clinica in tutti i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, la maggior parte delle quali durature e profonde. Sono questi i risultati dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1, che valuta l'efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule...
Malattie rare – Sindrome di Behcet, oggi 20 maggio è la Giornata internazionale
La Sindrome di Behçet è una patologia rara di origine autoimmune, multifattoriale, che può portare gravi conseguenze a livello di ogni organo ed apparato ma principalmente cecità, sindromi neurologiche, gravi quadri di dolore cronico per interessamento muscolo-scheletrico. Colpisce prevalentemente fra i 20 ed i 30 anni ed...
Coronavirus – Possibile legame con un’altra malattia rara: la sindrome infiammatoria multisistemica pediatrica (PIMS)
"230 bambini europei sono stati colpiti da una patologia rara, la sindrome infiammatoria multisistemica pediatrica (PIMS), caratterizzata da sintomi come febbre, ghiandole ingrossate e, nei casi più gravi, infiammazione cardiaca. Si ipotizza un legame con il Covid-19. L'Ecdc, l’Oms ed il Cdc invitano la comunità...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL r/r), in uno studio di Fase 2 positivi i dati del follow-up a lungo termine con tafasitamab
"I risultati aggiornati dello studio di Fase II L MIND in corso sulla combinazione di tafasitamab e lenalidomide in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL r/r) recidivato o refrattario. I risultati, basati su un cut-off dei dati al 30 novembre 2019, confermano...
Malattie neurodegenerative rare e non – Promettente una terapia molecolare a base di RNA
"Un team di ricerca dell’Università di Trento da oltre 10 anni utilizza filamenti di RNA come arma e bersaglio. L’invenzione ha ottenuto un brevetto valido in Europa e negli Stati Uniti. Per lo sviluppo di una terapia servono ancora tempo e investimenti. Il meccanismo genetico,...
Malattie rare – Amiloidosi hATTR, avvio di a ‘AMYCARE, progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19
"La situazione sociosanitaria provocata dall'emergenza Covid 19, seppure di fatto ormai entrata nella Fase 2, continua a impattare sulla qualità di vita e sull'aderenza alle terapie dei pazienti con Amiloidosi hATTR. Per questo motivo Alnylam Italia ha dato avvio a 'AMYCARE': innovativo programma di supporto...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, Commissione europea ha approvato la prima terapia genica per la SMA
"La Commissione europea ha concesso l'approvazione condizionale per onasemnogene abeparvovec per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA Tipo 1, oppure di pazienti con SMA 5q con una mutazione...
Malattie rare e COVID-19, oggi 19 maggio 2020 il quinto webinar (videoconferenza) dell’ISS
Il 5° meeting del Gruppo di Lavoro su Covid-19 e Malattie Rare si terrà oggi martedì 19 maggio dalle ore 15:00 alle ore 16:00. Il webinar COVID-19 e malattie rare previsto per martedì 19 maggio 2020 farà il punto su “L’impegno delle Regioni per le malattie rare...
Malattie rare – Neurofibromatosi, oggi è la Giornata Mondiale all’interno di maggio che ricordiamo essere il mese di sensibilizzazione #EndNF
Oggi domenica 17 maggio 2020, su invito dei pazienti italiani rappresentati dalle associazioni ANF OdV, Ananas Onlus e Linfa Odv, diverse città hanno deciso di aderire all’iniziativa “Shine a light on NF – Accendi una luce sulle Neurofibromatosi”, illuminando di blu un loro monumento. Ad...
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