Malattie rare – Fibrosi cistica (FC), l’aggiunta di azitromicina orale ad antibiotici iniettivi differenti si associa a risultati diversi
"In pazienti adulti affetti da fibrosi cistica (FC), l'impiego di azitromicina orale si associa ad una risposta più favorevole se il paziente è in trattamento con colistimetato endovena, ma meno favorevole se il paziente è trattato con un altro antibiotico endovena (tobramicina). Queste le conclusioni...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, trattamento tempestivo con antifibrotici rallenta progressione malattia
"Il 17 luglio scorso sono stati pubblicati su Lancet Respiratory Medicine i risultati di INMARK, uno studio clinico randomizzato in doppio cieco di valutazione di nintedanib contro placebo (12 settimane), seguito da un periodo di studio in aperto (40 settimane) in pazienti con fibrosi polmonare...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 52
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 5 anni con ritardo globale dello sviluppo,...
Malattie neuromuscolari rare e non – Insufficienza respiratoria, rivalutazione della ventilazione a pressione negativa
"La ventilazione non invasiva a pressione positiva in maschera è la soluzione più utilizzata nell’insufficienza respiratoria che non necessita di tracheostomia. Negli ultimi anni però si è riaccesa l’attenzione sulla ventilazione a pressione negativa. L’esperto ce ne spiega i motivi. [caption id="attachment_44948" align="alignright" width="300"] di Fabrizio...
Malattie rare – Behçet, Fda approva apremilast per le ulcere orali
"L'Fda ha ampliato le indicazioni dell'inibitore della PDE4 apremilast per includere il trattamento delle ulcere orali negli adulti affetti dalla malattia di Behçet. L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III RELIEF che ha valutato apremilast in 207 pazienti con ulcere orali attive,...
Malattie rare – Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), nell’evento unico che si è tenuto a Marsiglia si è parlato delle varie realtà, delle terapie e della ricerca
"Il 18 giugno scorso si è tenuto a Marsiglia il meeting mondiale dei rappresentanti delle associazioni di persone che convivono con la facio-scapolo-omerale (FSHD), una fra le più diffuse forme di distrofia muscolare. L’evento, unico nella storia di questa patologia, è stato organizzato da FSH Society, l’associazione...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, aggiornamenti sul trial in corso di fase 3 su givinostat
"Durante la conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta ad Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione sull’infiammazione e la fibrosi, Paolo Bettica, Vice Presidente Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco, ha riportato i dati sul trial di fase 2 con givinostat...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, risultati dello studio di fase 2 con pamrevlumab
"Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti non deambulanti. Il farmaco risulta ben tollerato e ha una buona efficacia dal punto di vista polmonare, cardiaco...
Malattie rare – Aperte le iscrizioni alla settima edizione del premio Omar per la comunicazione
"Torna l’appuntamento promosso dall’Osservatorio malattie rare. In palio complessivamente 20 mila euro. Iscrizioni aperte fino a gennaio 2020 Riparte la corsa al Premio dell’Osservatorio malattie rare (Omar) dedicato alla comunicazione sulle malattie e i tumori rari. Le iscrizioni alla VII edizione sono aperte e si chiuderanno il 10...
‘Essere esenti da difetti o imperfezioni’ – “Che fine ha fatto la Costituzione che vieta le discriminazioni…”
"Com’è possibile gettare discredito su una delle più famose e prestigiose istituzioni culturali del nostro Paese a livello nazionale e internazionale, quale il Teatro San Carlo di Napoli, pubblicando un bando per l’assunzione di un addetto stampa che sia «esente da difetti o imperfezioni»? Eppure...
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