Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, in Fase III polatuzumab vedotin supera lo standard di cura
"Genentech ha annunciato che lo studio di Fase III POLARIX che indaga polatuzumab vedotin in combinazione con rituximab più ciclofosfamide, doxorubicina e prednisone (R-CHP) rispetto a rituximab più ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina e prednisone (R-CHOP) ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando una sopravvivenza libera da...
Malattie rare – Fibrosi cistica, con la tecnica Crisp corrette le mutazioni genetiche in colture di cellule umane
"Le mutazioni genetiche all'origine della fibrosi cistica sono state corrette in colture di cellule staminali umane con una tecnica basata sulla Crispr, la tecnica che taglia e incolla il Dna la cui scoperta è stata premiata con il Nobel. Il risultato, pubblicato sulla rivista Life Science...
Malattie rare – Malattia di Pompe a esordio tardivo, avalglucosidase alfa ha ottenuto approvazione della Fda
"L'Fda ha approvato Nexviazyme di Sanofi (avalglucosidase alfa-ngpt) per il trattamento di pazienti di un anno e più di età con malattia di Pompe ad esordio tardivo Sanofi ha indicato che Nexviazyme dovrebbe essere disponibile negli Stati Uniti nelle prossime settimane, e che avrà un costo...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 187
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi La bambina è stato nata tramite taglio...
Malattie rare nei bambini – Porpora trombocitopenica autoimmune (ITP), gli sport consentiti ai giovani pazienti
"L'attività sportiva, fonte di benessere fisico e mentale per tutti, va considerata in modo particolare per alcuni pazienti fragili, come le persone con trombocitopenia immune (Itp), una malattia del sangue che può causare eventi emorragici. Nota anche come porpora trombocitopenica idiopatica o immune, o...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, in fase III ivosidenib in combinazione con la chemioterapia riporta dati top-line positivi
"Servier ha annunciato lunedì che ivosidenib in combinazione con la chemioterapia ha raggiunto l'endpoint primario di sopravvivenza libera da eventi (EFS), così come tutti gli endpoint secondari chiave, compresa la sopravvivenza globale (OS). I dati provengono dallo studio di fase III AGILE condotto su adulti...
Malattie neurodegenerative e dello sviluppo – L’atlante molecolare dello sviluppo del cervello
"Pronto l'atlante molecolare che mappa lo sviluppo delle cellule del cervello: ottenuto grazie a uno studio sul topo, fornisce informazioni preziose per la lotta alle malattie neurodegenerative e dello sviluppo. Il risultato è pubblicato sulla rivista Nature da Politecnico Federale di Losanna (Epfl) e Karolinska Institute...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 186
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 3 anni con anomalie congenite multiple. La...
Disordini del neurosviluppo infantile – Studio “disregolazione” di un gene responsabile di malattie rare
"Per la prima volta, cellule staminali neurali riprodotte in Laboratorio per studiare disregolazioni e disordini nei primi anni di vita. Il Progetto della Fondazione per la Ricerca Biomedica Avanzata VIMM di Padova è sostenuto da Fondazione Just Italia Grezzana (Verona) – Si chiama GENE RAI 1...
Tumori rari – Glioblastoma, individuato possibile bersaglio terapeutico
"Studio pubblicato su “Brain Sciences” coordinato dall’Università Cattolica, campus di Roma in collaborazione con l’Università “La Sapienza”. Si tratta di una molecola chiamata Reelin che potrebbe aiutare le cellule tumorali a muoversi Roma – Ricercatori dell’Università Cattolica – Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e dell’Università di...
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