Malattie rare nei bambini – Neurofibromatosi di tipo 1, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili via libera europeo a selumetinib
"Selumetinib ha ottenuto l'approvazione dell'Agenzia Europea dei Medicinali per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili in pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) dai tre anni in su La NF1 è una condizione genetica debilitante che colpisce 1 persona su 3.000 in...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B r/r, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per tafasitamab in combinazione con lenalidomide
"Il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha emesso un'opinione positiva raccomandando l'autorizzazione condizionale alla commercializzazione di tafasitamab in combinazione con lenalidomide, seguito da monoterapia con tafasitamab, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi...
Malattie rare – Sclerodermia (Sclerosi sistemica), oggi 29 Giugno la XII Giornata Mondiale (World Scleroderma Day)
"“Io sono la mia passione non la mia malattia! Sclerodermia e Covid -19 non prenderanno il mio sorriso”. È lo slogan della campagna per la Giornata Mondiale sula patologia che si celebra" oggi "29 giugno. Il punto sulla malattia, nota anche come sclerosi sistemica, con...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), peri pazienti con mutazione SOD1 al via l’accesso anticipato al farmaco tofersen
"L’annuncio di Biogen cambia il passo della storia della nostra malattia. Pur non essendo ultimata la fase 3 di sperimentazione – i cui dati sono attesi per l’autunno 2021 – "dal 26 giugno scorso "solo i pazienti SLA con mutazione SOD1 in evoluzione rapida e aggressiva della...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 182
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, di un anno con leucodistrofia, ritardo...
Tumori rari – Linfoma Hodgkin, “brentuximab indicato ma non rimborsato per trattamenti preventivi”
"Questo perché "associato ad un tasso di interruzione per tossicità del 33% e non evidenzia nessun beneficio in termini di qualità della vita o di sopravvivenza globale. L'assenza di un vantaggio in termini di sopravvivenza globale dei pazienti sembrerebbe dovuta alla possibilità di poter comunque...
Malattie rare – Fibrosi cistica, Aifa ha approvato l’immissione in commercio della combinazione Kaftrio e Kalydeco
"A conclusione di un'approfondita istruttoria condotta dalla Commissione Tecnico-Scientifica e dal Comitato Prezzi e Rimborso, il CdA di AIFA ha approvato l'immissione in commercio di nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della Fibrosi cistica (FC), malattia genetica ereditaria che colpisce all'incirca un bambino ogni...
Malattie rare – Fibrosi cistica, imminente la decisione dell’Aifa sul farmaco Kaftrio
"Nel mese di agosto 2020, il medicinale Kaftrio è stato autorizzato come farmaco orfano con procedura centralizzata da parte dell'Ema. Ll'istanza di autorizzazione del farmaco è stata valutata positivamente dalla Cts Aifa, si è già svolta la contrattazione del prezzo con l'Azienda in sede di...
Malattie rare – Sindromi di Lennox Gastaut e Sindrome di Dravet, Aifa ha autorizzato l’utilizzo e la rimborsabilità del primo farmaco a base di cannabidiolo
"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto lo status di innovatività al primo farmaco a base di cannabidiolo e ne ha autorizzato l'utilizzo e la rimborsabilità come terapia aggiuntiva per le crisi associate alle Sindromi di Lennox Gastaut o Drave (due rare forme di epilessia),...
Malattie rare – Malattia di Huntington, le 10 linee operative condivise scaturite da Libro Bianco e Documento di indirizzo
"La malattia di Huntington (HD) è una malattia genetica, rara, neurodegenerativa e con una sintomatologia complessa che si manifesta in modo imprevedibile. Tutte queste variabili impattano su diagnosi e presa in carico, quindi su problematiche individuali, mediche e sociali. Tuttavia i pazienti, così come i...
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