Sindromi Lennox-Gastaut e Dravet – FDA approva Nuova Applicazione della Droga (NDA) per Epidolex (cannabidiolo)
Ieri mattina la GW Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la 'nuova Applicazione della Droga' (NDA) per l'Epidolex (cannabidiolo) come terapia aggiuntiva per le crisi epilettiche nella sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) e nella sindrome di Dravet, un coppia...
Malattie rare – I numeri sui farmaci orfani forniti dall’Ema
"L'Agenzia europea dei medicinali ha pubblicato un documento che contiene le cifre relative alle patologie che colpiscono meno di 5 persone su 10 mila, alle terapie designate per il loro trattamento e a quelle già autorizzate per l'immissione in commercio - INFOGRAFICA A che punto siamo...
Rara e aggressiva forma di leucemia – Buone notizie per i bimbi malati
"Grazie alla collaborazione di centri di ricerca europei e americani (con l’Italia capofila) trovata la giusta combinazione di farmaci: risparmiare il trapianto a metà dei pazienti Stati Uniti, Canada, Gran Bretagna, Francia, Germania, Hong Kong e Italia come capofila. I ricercatori di decine di centri in...
CNR – Prima misura in-vivo del cloro nel cervello
"Ricercatori di Nano-Cnr e della Scuola Normale Superiore hanno sviluppato un metodo per misurare per la prima volta la concentrazione nelle cellule nervose dell’elemento che regola meccanismi inibitori ed eccitatori del cervello, dal cui equilibrio derivano deficit cognitivi e importanti patologie come autismo ed epilessia....
Nel 2017 scienza italiana al top – Medicina rigenerativa e immunoterapia
"Dalla cura per i «bambini farfalla» ai nuovi target per la cura dei tumori [caption id="attachment_18791" align="alignright" width="491"] Hassan, il bambino curato con la pelle rigenerata in Italia dal gruppo di Michele De Luca, dell’università di Modena e Reggio Emilia[/caption] Negli ultimi mesi del 2017 che si...
Emofilia – Si possono riprendere studi su uomo con ‘fitusiran’
"Alnylam Pharmaceuticals e il suo partner Sanofi possono continuare gli studi sull'uomo con fitusiran, ora che la Fda ha annullato la sospensione clinica sulla terapia di interferenza dell'RNA in pazienti con emofilia A o B, con o senza inibitori, moderata o grave Lo scorso settembre, Alnylam...
EURORDIS – Nuovo documento di posizione “Rompere la situazione di stallo sull’accesso ai farmaci per non lasciare dietro nessuno”
Un contributo di EURORDIS e dei suoi membri sulle possibilità di accesso completo ed equo delle pazienti alle terapie per le malattie rare in Europa Questo documento di posizione (position paper) è un contributo di EURORDIS e dei suoi membri che offre una sintesi delle loro...
Atrofia muscolare spinale (SMA) – Accordo tra Biogen e Ionis
"La prima avrà la licenza di sviluppo e commercializzazione e pagherà alla seconda 25 milioni di dollari come pagamento diretto. L'azienda californiana riceverà, inoltre, ulteriori pagamenti in base agli obiettivi raggiunti Novità nella ricerca sulla Sma. Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno stretto un accordo per implementare...
V PREMIO OMAR – E’ ripartito l’appuntamento dedicato alle malattie e tumori rari
E' riaperto l'appuntamento con il concorso annuale che premia la comunicazione sui temi delle malattie rare e dei tumori rari Il Premio, organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare in partnership con il Centro Nazionale Malattie Rare dell’ISS, Orphanet, Telethon e Uniamo FIMR onlus, è quest’anno alla sua V edizione. Un ‘compleanno’ importante segnato da rilevanti...
Crispr-Cas9 – Taglia-incolla Dna ‘riscrive’ geni sordità e Sla
"Nuovi successi sui topi in due studi americani Continua a mietere successi la tecnica del taglia-incolla del Dna. In due diversi studi sui topi ha consentito in un caso di ripristinare l’udito, e nell’altro di ritardare l’insorgenza dei sintomi della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), malattia che colpisce i neuroni che controllano i...
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