Malattie rare – Designazione orfana in oftalmologia
Un articolo di revisione retrospettivo osservazionale delle designazioni orfane in oftalmologia ha preso in esame 72 nuovi farmaci oftalmologici che hanno ricevuto la designazione orfana a partire dal 1983, anno dell’entrata in vigore dell’Orphan Drug Act. Tra questi farmaci, quattro hanno ricevuto l’approvazione NDA (New Drug...
Malattie rare – Analisi retrospettiva degli studi per la determinazione del dosaggio dei farmaci orfani autorizzati nell’UE
Il numero elevato di necessità non ancora soddisfatte per molte malattie rare contribuisce ad aumentare la pressione in direzione di una registrazione rapida di nuovi farmaci orfani, che di per sé sono già difficili da sperimentare in ambito clinico a causa del numero ridotto di...
Malattie genetiche rare con difetti nella riparazione del DNA – Opportunità e sfide nello sviluppo di farmaci orfani per la terapia oncologica mirata
Un articolo di revisione, pubblicato di recente in Cancers passa in rassegna i recenti progressi nella conoscenza del numero di geni malattia che contribuiscono alla promozione della stabilità del genoma. I due autori, del Cold Spring Harbor Laboratory, passano in rassegna gli ultimi sviluppi nello studio delle malattie...
Malattie rare – Accesso allargato per i pazienti a nuovi dispositivi in fase di sperimentazione
La Food and Drug Administration (FDA) prevede diversi percorsi, simili a procedure per l’autorizzazione dei farmaci, per l’uso allargato di dispositivi medici non autorizzati per i pazienti per i quali non sono disponibili terapie alternative ragionevoli. Con l’introduzione della stampa e della biostampa 3D, si stanno...
Malattie rare – Porfirie, quando la luce del sole fa paura. Nuove terapie in arrivo
"Per fare il punto sulla ricerca in atto nella cura alle porfirie, l'Associazione Italiana Malati di Porfiria Domenico Tiso ha organizzato il primo incontro fra medici e pazienti, che si è svolto a Roma presso il Centro Congressi Multimediale IFO "Raffaele Bastianelli". L'evento, al quale...
Malattie rare – Punti salienti dell’incontro del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 17-20 settembre 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di tredici farmaci, di cui tre medicinali orfani, durante la riunione di settembre 2018. Il CHMP ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per: La terapia genica Luxturna (voretigene neparvovec), per...
Malattie rare – Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), considerazioni specifiche per le sperimentazioni cliniche
Il Consiglio Clinico Internazionale sulla FOP (ICC – International Clinical Council) è stato creato nel 2016 allo scopo di fornire pareri consolidati e coordinati sulle migliori pratiche per la ricerca clinica e l’assistenza clinica ai pazienti affetti da FOP. Il Comitato per le Sperimentazioni Cliniche dell’ICC...
Psoriasi postulosa – Trattamento con anakinra: n piano di analisi statistica per la fase I di una sperimentazione adattativa, in due fasi, randomizzata, controllata con placebo
Lo studio, pubblicato in Trials, verifica l’ipotesi secondo cui il blocco di IL-1 con anakinra apporta benefici terapeutici nella psoriasi postulosa palmo-plantare. L’articolo descrive le principali caratteristiche della progettazione della sperimentazione su una piccola popolazione, applicata in questo caso, e il piano di analisi statistica prestabilita...
Malattie rare – Screening Neonatale Esteso. Secondo l’ISS l’85% delle Regioni hanno avviato programma, ma solo il 38% ha attivato i centri di coordinamento
"Pubblicato dall’Istituto superiore di sanità il primo Rapporto sullo stato dell’arte dei programmi regionali. In ritardo Abruzzo, Basilicata e Calabria. “Necessario rafforzare ulteriori sinergie soprattutto in direzione della cooperazione sul territorio”. IL RAPPORTO 26 NOV - “Sono 18 le Regioni/Province Autonome che hanno avviato il programma di Screening...
Malattie rare – Colangite sclerosante primitiva, progettazione ed endpoint per le sperimentazioni cliniche
Un articolo di revisione pubblicato in Hepatology, nato dalla collaborazione tra gli Stati Uniti e l’Olanda, analizza le informazioni normative, la letteratura disponibile sulla storia naturale e i potenziali endpoint candidati clinici e surrogati nella colangite sclerosante primitiva. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1174-1188 Consulta l’abstract su PubMed Fonte: orphaNews Italia Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-22-novembre-2018.html...
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