Malattie rare – Atassia, oggi è la Giornata mondiale dell’atassia
"La Giornata Mondiale della atassia si celebra ogni anno il 25 settembre; in questa giornata e nei giorni che la precedono o che la seguono, le organizzazioni di tutto il mondo si impegnano organizzando eventi di sensibilizzazione per aiutare a far luce su questa malattia...
Malattie rare, Milano – Atrofia muscolare spinale, prima somministrazione terapia genica
"Uno studio europeo, tra cui spiccano i ricercatori del Policlinico, dell’Università degli Studi di Milano e del Centro Dino Ferrari, ha confermato l’efficacia e la sicurezza del trattamento nei pazienti con SMA di tipo 1. La pubblicazione su Lancet Neurology Milano – L’atrofia muscolare spinale (SMA)...
Malattie rare – Macroglobulinemia di Waldenström, parere positivo Chmp dell’Ema su zanubrutinib
"Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea dei medicinali ha adottato un'opinione positiva raccomandando l'approvazione di zanubrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström (MW) che hanno ricevuto in precedenza almeno una terapia di prima linea e per...
Tumori rari e non – La combinazione di immunoterapie migliora la sopravvivenza
"In 5 neoplasie, da rene a mesotelioma. Nuovi dati al Congresso dell'ESMO La combinazione di immunoterapie migliora la sopravvivenza rispetto a vari tipi di tumore. Il 48% dei pazienti con tumore del rene trattati in prima linea con la combinazione di molecole immunoterapiche nivolumab e ipilimumab...
Tumori rari – Linfomi, novità in campo ematologico e ruolo che le associazioni e i pazienti stessi possono avere
"di Michela Perrone "Durante l’ultimo National Summit si è discusso delle novità in campo ematologico e del ruolo che le associazioni e i pazienti stessi possono avere nel percorso di cura e non solo I linfomi hanno un’incidenza di circa 20 casi ogni 100.000 abitanti e costituiscono...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), Aifa: “Niente rimborsabilità per Zolgensma in pazienti con tracheostomia”
"Così l’Agenzia del farmaco ha risposto alla Regione Puglia sul sul caso dei due bambini affetti da SMA1 per i quali viene chiesta la somministrazione della terapia Zolgensma L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inviato una lettera al Presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, sul caso dei...
Malattie rare e non causate da eosinofili – Ema ha raccomandato l’approvazione di mepolizumab
"Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha emesso pareri positivi raccomandando mepolizumab, un anticorpo monoclonale di Gsk che ha come target l’interleuchina-5 (IL-5), per tre patologie di tipo eosinofilico; sindrome ipereosinofila (Hes), granulomatosi eosinofila con poliangioite (Egpa) e rinosinusite cronica con...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, oggi è la Giornata nazionale
"Centinaia di banchetti nelle piazze e monumenti illuminati per non far cadere nel silenzio i bisogni e le necessità delle famiglie che affrontano la sfida di questa malattia...
Malattie rare – Sclerosi laterarla amiotrofica (SLA), in occasione di domani Giornata Nazionale arrivano nuove prospettive per la diagnosi
"In occasione della Giornata nazionale, che si celebra il 19 settembre, arrivano buone notizie sul fronte Sla. Uno studio multicentrico italiano, pubblicato su Molecular Neurodegeneration, ha utilizzato l’Intelligenza Artificiale e dimostrato le correlazioni tra le informazioni ottenute dal sangue e la possibilità di poter diagnosticare tempestivamente la...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, il ruolo decisivo delle terapie biologiche
"Roma – Il tema “La governance dell’innovazione in oncoematologia con focus la leucemia linfatica cronica” è stato discusso alla Summer School 2021, organizzata da Motore Sanità. Oltre alle caratteristiche della malattia si è parlato dell’approccio “wait and watch” e di nuovi farmaci con risultati significativi. La leucemia...
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