Malattie rare – Sindromi autoimmunitarie da Febbre periodica: ‘Canakinumab’, anticorpo monoclonale anti-IL1 risulta efficace
"Canakinumab, anticorpo monoclonale anti-IL1, mostra un'efficacia significativamente superiore al placebo nel trattamento di 3 distinte sindromi autoimmunitarie da Febbre periodica - Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF); HIDS/MKD - Sindrome da Iper-IgD, detta anche sindrome da deficit di mevalonato-chinasi; TRAPS - Tumor necrosis factor...
Malattie rare – Sclerosi Laterale Amiotrofica, studio epidemiologico sulla sua diffusione
"Un gruppo di esperti statunitensi ha pubblicato uno studio epidemiologico sulla frequenza della Sclerosi Laterale Amiotrofica negli Stati Uniti, che fornisce informazioni anche sulla distribuzione nelle diverse fasce di età. Tale studio segue di un anno la pubblicazione di dati italiani sullo stesso argomento. Mehta e colleghi hanno...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, l’edaravone sarà disponibile per più pazienti
"Il farmaco che si è dimostrato efficace nel rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla Sla potrà essere somministrato su indicazione dello specialista curante anche ai pazienti che rientrano nei criteri clinico-funzionali previsti dall’Aifa, ma anche con durata di malattia superiore ai due anni, come...
Malattie rare – Malattia di Huntington (HD), studio fornisce informazioni su aumento della mortalità cardiaca correlata
Stimata per colpire circa 30.000 americani, la malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa autosomica dominante incurabile. Tuttavia, oltre al devastante impatto neurologico della malattia, è stato anche scoperto che ha effetti dannosi sulla funzionalità cardiaca. Studiando una proteina chiave di segnalazione nella malattia, i...
Gravi malattie neurologiche – Neuro-riabilitazione, mancano più di 5 mila posti letto
"Negli ospedali italiani servono migliaia di posti letto per la riabilitazione di pazienti con gravi malattie neurologiche: a lanciare l'allarme società scientifiche e associazioni di pazienti. I 1.200 posti letto disponibili in tutt'Italia - stabiliti dal Ministero della Salute con decreto del 2015 - rappresentano "solo...
Malattie rare – CAR-T cell, presentano tossicità a causa della IL-1
"La straordinaria efficacia dei linfociti CAR-T è accompagnata dal rischio di gravi tossicità, tra le quali la frequente sindrome da rilascio di citochine (CRS), molecole ad alto potenziale infiammatorio, e la più rara, ma purtroppo talvolta mortale, neurotossicità. Un team di ricercatori dell'IRCCS Ospedale San...
‘La Carta dei Diritti Del Bambino Inguaribile’, Bambino Gesù – Presentata a un mese da scomparsa piccolo Alfie Evans
L'importanza dell'alleanza terapeutica tra famiglia e medico con una piena partecipazione al percorso di cura, il diritto a una second opinion, il diritto di scelta di una struttura sanitaria di propria fiducia, anche trasferendosi in un Paese diverso dal proprio, il diritto di accesso a...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Becker, essenziale diagnosi genetica
La distrofia muscolare di Becker è una una malattia muscolare causata da un difetto parziale della produzione di distrofina (distrofinopatia). E' meno conosciuta della Distrofia muscolare di Duchenne sia perché è una forma meno grave e con un’incidenza nettamente minore e sia per la grande variabilità clinica...
Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), FDA ha assegnato designazione di ‘terapia fortemente innovativa’ (Breakthrough Therapy) per Lenti-D
L'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), una malattia neurologica ereditaria rara e gravissima e la designazione di 'Breakthrough Therapy' per Lenti-D che ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione del farmaco destinato a trattare, da solo o in...
Malattie rare – Leucemia a cellule T, con ‘nelarabina’ sopravvivenza a 4 anni senza malattia oltre 90%
"L'aggiunta del chemioterapico nelarabina a metotressato a dosaggio crescente (C-MTC) ha portato a ottenere una sopravvivenza libera di malattia (DFS) di oltre il 90% in una coorte di pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T o linfoma linfoblastico a cellule...
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