Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, nuovi dati di efficacia a lungo termine nella scheda tecnica europea di nusinersen
“Aggiornamento della scheda tecnica europea per nusinersen, che adesso incorpora i dati a lungo termine di quattro studi (NURTURE, EMBRACE, SHINE e CS3A). Questi trial, che hanno preso in considerazione i trattamenti pre-sintomatici, infantili e successivi, confermano ulteriormente i benefici di un trattamento precoce e la durata dell’effetto del trattamento di nusinersen. Non sono invece stati identificati nuovi problemi di sicurezza
Collettivamente, questi dati dimostrano che il trattamento con nusinersen si traduce in un continuo miglioramento o stabilizzazione dell’attività della malattia per pazienti di tutte le età.
Mentre i benefici maggiori si hanno con l’inizio precoce del trattamento, i dati di SHINE, che hanno seguito i pazienti dagli studi fondamentali di CHERISH ed ENDEAR, dimostrano anche che i pazienti che iniziano il trattamento in una fase successiva possono ancora ottenere miglioramenti significativi nella funzione motoria e nelle capacità che possono aiutarli nella loro vita quotidiana.
Al momento dell’analisi intermedia di SHINE, la durata del trattamento con nusinersen era fino a 474 giorni per i pazienti arruolati da CHERISH e fino a 592 giorni per quelli di ENDEAR.
“Questi dati confermano il profilo di sicurezza ed efficacia a lungo termine di nusinersen e si aggiungono all’impressionante e crescente corpus di prove cliniche che include più di 300 pazienti in una vasta gamma di età e tipi di SMA”, ha detto Ivana Rubino, Executive Medical Director e Global Head of Neuromuscular Medical Affairs di Biogen. ”
Oltre 7.500 neonati, adolescenti e adulti sono stati trattati con nusinersen in tutto il mondo.
Biogen sta inoltre continuando a contribuire alla costruzione di diversi registri mondiali delle malattie e di iniziative di dati reali che continueranno a fornire importanti approfondimenti a lungo termine sulla SMA e il suo trattamento…”
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Fonte: “Atrofia muscolare spinale, nuovi dati di efficacia a lungo termine inclusi nella scheda tecnica di nusinersen”, PHARMASTAR
