Malattie rare – ‘Il Volo di Pegaso’, 10 anni tra arte, salute e scienza. Viaggio nel Concorso letterario, artistico e musicale
Il 12 giugno 2018 avrà luogo l’evento 10 anni tra arte, salute e scienza. Viaggio nel Concorso letterario, artistico e musicale “Il Volo di Pegaso” presso il Museo delle Civiltà (Piazza Guglielmo Marconi 14, Roma) e sarà inaugurata l’omonima mostra, aperta dal 12 giugno al 15 luglio 2018. L’evento e...
Malattie rare – Malattia di Huntington, Può esistere nella popolazione generale una condizione genetica predisponente
Tra le malattie neurodegenerative, caratterizzate da una cattiva funzione o una perdita selettiva dei neuroni che regolano le diverse aree motorie, cognitive e comportamentali, una delle forme più aggressive è la Malattia di Huntington. I cui i disturbi variano dalla sfera emotiva e comportamentale a...
Malattie rare – Trombocitopenia, Fda approva avatrombopag orale per pazienti con epatopatia cronica
"A seguito di una revisione prioritaria, la Fda ha approvato avatrombopag per il trattamento orale della trombocitopenia in pazienti adulti con epatopatia cronica che devono sottoporsi a una procedura medica o dentistica. L'approvazione si basa sui dati di sicurezza ed efficacia di due studi di...
Malattie rare – Sclerosi laterale amitrofica, ipermetabolismo riduce sopravvivenza
"Le persone che soffrono di sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e che sono ipermetaboliche vanno incontro a un declino funzionale maggiore e a una sopravvivenza più breve. Il dato emerge da uno studio australiano pubblicato dal Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry (Reuters Health) – Per valutare l’impatto dell’ipermetabolismo...
Malattie rare – Sclerosi laterale amitrofica (SLA), “Per chi non lo Sla” la canzone dei comici sardi che commuove i social
"Una parte del ricavato è andata alla fondazione #IostoconPaolo, dedicata al ragazzo italiano più giovane malato di Sla. Che ha avuto un'idea geniale e commovente: un tampone per far rivivere agli ammalati più gravi, alimentati con il sondino, il gusto e i sapori dei cibi Tredici...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), avvio sperimentazione clinica nuovo farmaco. In corso reclutamento pazienti
"La molecola agisce sui meccanismi dell’infiammazione e protegge l’integrità delle cellule. Studi sui modelli animali hanno mostrato un rallentamento della malattia e il prolungamento della sopravvivenza; mentre un trial di fase 1 ne ha già documentato la sicurezza. Ora c’è da valutare l’efficacia nell’uomo. La sperimentazione...
Malattie rare – Emofilia, terapia genica sotto i riflettori
"I risultati di due studi presentati al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH) che si tiene in questi giorni a Glasgow, in Scozia, hanno dimostrato che le due terapie geniche sperimentali di Pfizer/Spark Therapeutics e di BioMarin hanno il potenziale per offrire nuovi...
Malattie rare – “Così abbiamo scoperto la malattia rara di mio fratello”
"Il nome della malattia rara di cui è affetto il fratello non è una sua scoperta, ma Claudia ha seguito molto da vicino le varie fasi della ricerca che ha portato a questo grande risultato ottenuto al Tigem. Infatti, all’Istituto Telethon di genetica e medicina di...
Malattie rare, Aquila – Malattia di Pompe e le Mucopolisaccaridosi, sabato 9 giugno Evento Pediatria “Le Malattie Rare”
LE MALATTIE RARE. I nuovi LEA e le novità diagnostiche e terapeutiche per la Malattia di Pompe e le Mucopolisaccaridosi Dalle ore 8.00 alle ore 18.00 presso la SALA RIVERA – Palazzo Fibbioni, Via San Bernardino, 1 - 67100 L’Aquila AQ. Responsabile scientifico: Dott.ssa Gabriella Bottone. Presidente: Prof. Alberto Verrotti...
Malattie rare – Lipodistrofia, non esiste registro italiano ma si punta su quello europeo
Recentemente è stato attivato il registro del consorzio ECLip, in cui quattro nazioni, Italia, Russia, Spagna e Germania, hanno iniziato a inserire i rispettivi dati. Tutti i Centri europei registrati ora possono inviare i dati relativi ai propri pazienti lipodistrofici (rigorosamente anonimi e ceduti dopo aver fornito...
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