Malattie rare, Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) – Identificato nuovo meccanismo molecolare
"Vande Velde e colleghi, dell’Università di Montreal, hanno identificato un nuovo meccanismo molecolare associato alla Sla. Si tratta di una serie di legami tra proteine che formano aggregazioni cellulari, presenti in gran parte dei pazienti (Reuters Health) – Identificato un nuovo meccanismo molecolare associato alla sclerosi laterale...
Malattie rare – Malattia di Fabry, Da associazione Aiaf 35.000 euro a Università di Firenze per nuovo strumento diagnostico
"Fabio Villanelli del dipartimento di Scienze biomediche, sperimentali e cliniche dell’Università di Firenze si è aggiudicato il bando di ricerca indetto dall’Associazione Italiana Anderson Fabry (Aiaf) Onlus finalizzato alla messa a punto di una nuova metodica diagnostica per la malattia di Fabry. L’assegno messo a concorso è...
Leucemia acuta mieloide (LAM) e blasti midollari >30% – Via libera AIFA per ‘azacitidina’
"Nuove opportunità di cura per le persone affette da Leucemia Acuta Mieloide (LAM) grazie a farmaci efficaci e tollerati. L'AIFA ha approvato la rimborsabilità di azacitidina nel trattamento dei pazienti adulti con Leucemia Acuta Mieloide (LAM) e blasti midollari >30%, non eleggibili al trapianto di...
Leucemia linfatica cronica – Nuove speranze di cura da farmaco di ultima generazione
"Migliori possibilità di cura per i casi più complessi. Niguarda è tra i centri partecipanti allo studio pubblicato sul New England ed è tra quelli con la casistica più ampia in Italia Milano, 22 marzo 2018 – Quasi 400 pazienti trattati in un trial clinico (di...
Alzheimer, Sla e demenza frontotemporale – Partnership tra Celgene e Prothena per sviluppare cure
"Il gruppo biofarmaceutico americano e l’azienda biotech irlandese stringono un accordo dal valore di 150 milioni di dollari (con royalty future potenziali fino a 2,1 miliardi di dollari) in base al quale la multinazionale acquisisce i diritti per tre candidati farmaci contro diversi tipi di...
Leucemia linfoblastica acuta a cellule T – Tecniche di editing genico per CAR T cells fornite da un donatore
"Le tecniche di editing genico stanno aprendo la strada per la messa a punto di CAR T cells non più su misura (come quelle finora sviluppate e approvate), ma 'pret-a-porter', per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule T e il linfoma non-Hodgkin a...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 7
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Uomo di 35 anni con sindrome da tripla...
Malattie neuromuscolari e importanza terapia genica – La rivoluzione dell’applicazione pratica
"A cura del prof. Angelo Schenone Associato in Neurologia presso Università di Genova e Policlinico San Martino di Genova. “Molte MNM sono causate da mutazioni genetiche e quindi gli studi sul DNA sono risultati indispensabili per identificare i geni causali, i meccanismi patogenetici e genetico-molecolari...
Malattie rare – Domani sabato 17 marzo, Convegno “evoCas9: Terapia genica made in Trento e prospettive per la Malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT)
"Un incontro aperto a tutti sulle ultime scoperte dell'editing genomico fra ricerca e concrete prospettive terapeutiche per la Malattia di Charcot-Marie-Tooth Sabato 17 marzo dalle ore 9 alle ore 18 si terrà nel capoluogo trentino, presso il Grand Hotel Trento, il convegno "evoCas9: Terapia genica made in...
Porpora trombocitopenica immune – Trattamento con fostamatinib produce risposte piastriniche clinicamente significative
"Il trattamento con fostamatinib ha prodotto risposte piastriniche clinicamente significative, ancora in corso, con una bassa percentuale di episodi di sanguinamento nel 43% dei pazienti con porpora trombocitopenica immune cronica con una lunga durata della malattia, che erano stati precedentemente trattati con placebo in studi di...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250
- 251
- 252
- 253
- 254
- 255
- 256
- 257
- 258
- 259
- 260
- 261
- 262
- 263
- 264
- 265
- 266
- 267
- 268
- 269
- 270
- 271
- 272
- 273
- 274
- 275
- 276
- 277
- 278
- 279
- 280
- 281
- 282
- 283
- 284
- 285
- 286
- 287
- 288
- 289
- 290
- 291
- 292
- 293
- 294
- 295
- 296
- 297
- 298
- 299
- 300
- 301
- 302
- 303
- 304
- 305
- 306
- 307
- 308
- 309
- 310
- 311
- 312
- 313
- 314
- 315
- 316
- 317
- 318
- 319
- 320
- 321
- 322
- 323
- 324
- 325
- 326
- 327
- 328
- 329
- 330
- 331
- 332
- 333
- 334
- 335
- 336
- 337
- 338
- 339
- 340
- 341
- 342
- 343
- 344
- 345
- 346
- 347
- 348
- 349
- 350
- 351
- 352
- 353
- 354
- 355
- 356
- 357
- 358
- 359
- 360
- 361
- 362
- 363
- 364
- 365
- 366
- 367
- 368
- 369
- 370
- 371
- 372
- 373
- 374
- 375
- 376
- 377
- 378
- 379
- 380
- 381
- 382
- 383
- 384
- 385
- 386