Malattie rare – Sindrome di Turner: per la rara forma di cecità ereditaria incurabile è stato usato per la prima volta nel corpo umano il taglia-incolla Dna
"Per correggere le cellule malate nell'occhio e non in provetta La tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr-Cas, è stata applicata per la prima volta all'interno del corpo umano, per modificare (in vivo e non in provetta) le cellule di una persona colpita da...
Malattie rare – Granulomatosi eosinofilica con poliangioite, trattamento endovena con reslizumab riduce impiego steroidi
"Il trattamento endovena con reslizumab (inibitore di IL-5) si associa ad una riduzione significativa del ricorso agli steroidi orali e ad un miglioramento degli outcome riferiti dai pazienti affetti da granulomatosi eosinofilica con poliangioite (EGPA). Questo il responso di uno studio recentemente pubblicato sotto forma...
Malattie rare – Febbre mediterranea familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF), la maggior parte dei malati risponde bene a farmaci anti-IL1
"Anakinra e canakinumab, agenti anti-IL1, sono efficaci e sicuri nel trattamento della febbre mediterranea familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF), stando ai risultati di uno studio pubblicato su Advances in Rheumatology. Lo studio ha dimostrato l'efficacia di questi trattamenti nel ridurre la proteinuria ma anche la...
Tumori rari – Mieloma multiplo recidivante/refrattario, tripletta con selinexor migliora la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla terapia standard
"Nello studio di fase III BOSTON, la combinazione di selinexor, bortezomib e desametasone ha portato a un miglioramento del tasso mediano di sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al regime standard costituito dai soli bortezomib e desametasone, nei pazienti affetti da mieloma multiplo. Lo ha...
Tumori rari – Mieloma multiplo recidivante/refrattario, Fda approva isatuximab in combinazione con pomalidomide e desametasone
"La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato isatuximab in combinazione con pomalidomide e desametasone per il trattamento dei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto due o più terapie precedenti tra cui lenalidomide e un inibitore del proteasoma. Sviluppato da Sanofi...
Trapianti – Nel 2019 hanno continuato ad aumentare ma sono cresciuti anche i “no” alla donazione
"L’anno scorso ne sono stati effettuati 3.813, il 2,4% in più rispetto al 2018. Ma quasi un terzo dei cittadini dichiara di opporsi al prelievo di organi Aumentano i trapianti di organi. Nel 2019 sono stati effettuati in Italia 3.813, il 2,4% in più rispetto al...
Tumori rari – Linfoma di Hodgkin classico recidivato/refrattario, pembrolizumab migliora la PFS rispetto all’anti CD30
"Il trattamento con pembrolizumab ha portato a un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a brentuximab vedotin in pazienti adulti con linfoma di Hodgkin classico recidivato o refrattario, raggiungendo l'endpoint primario dello studio di fase III KEYNOTE-204 (NCT02142738)....
Alzheimer, SLA, malattie immunologiche, tumori – Meccanismi di insorgenza delle malattie rivelati da software che legge il DNA
"Uno studio dell’Istituto di biomembrane, bioenergetica e biotecnologie molecolari del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibiom) e dell’Università di Bari, pubblicato su Nature Protocols, ha sviluppato un protocollo per l’identificazione degli eventi di modifica al corredo genetico che permetterà di capire meglio l’insorgenza di malattie come...
Tumori rari – Mieloma multiplo, ok Fda a utilizzo di isatuximab-irfc in combinazione con pom-dex
"La Food and drug administration ha approvato l'utilizzo del farmaco, in combinazione con pomalidomide e desametasone (pom-dex), per il trattamento di adulti affetti da mieloma multiplo refrattatrio recidivato C’è una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da mieloma multiplo difficile da trattare. La Food and drug administration...
Malattie rare – Porfiria epatica acuta, Commissione europea approva il farmaco biotecnologico givosiran
"Per il trattamento della porfiria la Commissione europea ha approvato il farmaco biotecnologico givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni d'età. E' il primo trattamento specifico per questa malattia approvato in Europa. Givosiran si...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250
- 251
- 252
- 253
- 254
- 255
- 256
- 257
- 258
- 259
- 260
- 261
- 262
- 263
- 264
- 265
- 266
- 267
- 268
- 269
- 270
- 271
- 272
- 273
- 274
- 275
- 276
- 277
- 278
- 279
- 280
- 281
- 282
- 283
- 284
- 285
- 286
- 287
- 288
- 289
- 290
- 291
- 292
- 293
- 294
- 295
- 296
- 297
- 298
- 299
- 300
- 301
- 302
- 303
- 304
- 305
- 306
- 307
- 308
- 309
- 310
- 311
- 312
- 313
- 314
- 315
- 316
- 317
- 318
- 319
- 320
- 321
- 322
- 323
- 324
- 325
- 326
- 327
- 328
- 329
- 330
- 331
- 332
- 333
- 334
- 335
- 336
- 337
- 338
- 339
- 340
- 341
- 342
- 343
- 344
- 345
- 346
- 347
- 348
- 349
- 350
- 351
- 352
- 353
- 354
- 355
- 356
- 357
- 358
- 359
- 360
- 361
- 362
- 363
- 364
- 365
- 366
- 367
- 368
- 369
- 370
- 371
- 372
- 373
- 374
- 375
- 376
- 377
- 378
- 379
- 380
- 381
- 382
- 383
- 384
- 385
- 386