Tumori rari – Mieloma multiplo, approvazione europea della prima terapia anti-BCMA
"La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di belantamab mafodotin come monoterapia per il trattamento del mieloma multiplo in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti. Sviluppato da GlaxoSmithKline, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Blenrep A livello...
Malattie rare, Parma – Neurofibromatosi, ANF ODV è felice di comunicare l’apertura di un ambulatorio dedicato
"L'ambulatorio si trova presso l'ospedale Maggiore di Parma ,ANF ha ha firmato una convezione con l'azienda Ospedaliera Universitaria di Parma ,nella quale ANF si è impegnata ad assumere un medico preposto dei soliti pazienti con la Neurofibromatosi (Nf) Sotto la scrupolosa attenzione del Prof. Edoardo Caleffi...
Malattie rare nei bambini – Fibrosi cistica, fumo di tabacco inibisce i benefici dei farmaci modulatori della proteina CFTR
"L'esposizione al fumo di tabacco sembra inibire il beneficio terapeutico di modulatori della proteina CFTR in pazienti pediatrici affetti da fibrosi cistica. Questo il responso di uno studio presentato nel corso del congresso annuale dell'American Thoracic Society (ATS), tenutosi quest'anno in modalità virtuale causa Coronavirus Che...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, per l’osteoporosi severa sembra efficace il teriparatide
"Uno studio preliminare, condotto su una casistica di 6 pazienti Duchenne con osteoporosi (OP) severa, ha documentato l'efficacia e la sicurezza di teriparatide nel preservare la salute ossea di questi pazienti. Lo studio è stato pubblicato su Osteoporosis International e apre la strada all'approfondimento del...
Sindrome di Majeed
Sinonimo: Osteomielite cronica ricorrente multifocale - anemia diseritropoietica congenita - dermatosi neutrofila Definizione La sindrome di Majeed è una malattia multisistemica rara di origine genetica, caratterizzata da osteomielite cronica multifocale ricorrente, anemia diseritropoietica congenita, talvolta associate a dermatosi neutrofila. Dati epidemiologici La malattia è molto rara. Sono stati descritti...
Malattie rare – Fibrosi cistica, la Commissione Europea ha approvato la tripletta ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
"La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF)...
Coronavirus – Miastenia gravis tra le complicanze neurologiche dopo infezione
"Tra le complicanze neurologiche, che possono colpire alcuni pazienti contagiati dal coronavirus Sars-CoV-2, c'è anche la Miastenia gravis, una patologia che causa debolezza muscolare e affaticamento. I primi tre casi sono stati descritti in un report che vede tra i firmatari Diego Centonze, responsabile dell'Unità di...
Malattie rare – Sconti di natura confidenziale sui farmaci orfani in Italia dal 2016 al 2019
Un articolo pubblicato in Value in Health Journal si sofferma su una ricerca condotta sugli sconti commerciali di natura confidenziale per i farmaci orfani tra l’Agenzia Italiana del Farmaco e i produttori, finalizzati alla regolazione del mercato farmaceutico italiano nel periodo 2016 – 2019. I ricercatori hanno analizzato gli...
Malattie rare – Emofilia A grave, Fda non approva il farmaco di BioMarin Pharmaceutical
"BioMarin Pharmaceutical ha reso noto che la Fda ha emesso una "complete response letter" in merito a una richiesta di approvazione della terapia genica per l'emofilia A grave a base valoctocogene roxaparvovec. In sostanza, l'agenzia americana non ha approvato il farmaco "Siamo sorpresi e delusi che...
Malattie rare – Modellazione del rapporto costo-efficacia e valutazione del valore dei farmaci orfani
Un articolo pubblicato in Value in Health Journal esamina la modellazione del rapporto costo-efficacia per i farmaci orfani nel Regno Unito e negli Stati Uniti. Sulla base di una revisione delle valutazioni con tecnologie altamente specializzate del National Institute for Health and Care Excellence britannico e della valutazione...
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