Emofilia A – Commissione europea approva Fattore VIII ricombinante long acting
"La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Adynovi [Fattore Animofilo (Recombinante), PEGilato], un fattore VIII ricombinante (rFVIII) per uso on-demand e profilattico in pazienti con emofilia A e con età maggiore di 12 anni Il farmaco è stato modificato per durare più a...
Malattie mitocondriali – Scoperti “nuovi meccanismi genetici”
Il team di studiosi del Dipartimento di Bioscienze, Biotecnologie e Biofarmaceutica, ha individuato "nuovi meccanismi genetici" alla base delle malattie mitocondriali Ricercatori dell'Università di Bari hanno scoperto "nuovi meccanismi genetici" alla base delle malattie mitocondriali, ovvero quel gruppo di patologie ereditarie incurabili, riguardanti muscoli, cervello e altre parti...
Sclerosi sistemica – Trapianto staminali ematopoietiche (previa mieloablazione) risulta efficace
"Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (previa mieloablazione) sembra essere più efficace di un ciclo di trattamento farmacologico convenzionale con ciclofosfamide (12 mesi) in pazienti con sclerosi sistemica (SSc) severa. Ciò, tuttavia, a scapito di un aumento della tossicità attesa. Questo il responso di uno...
Terapie geniche – Entro il 2019 ‘Bluebird Bio’ chiederà registrazione per tre farmaci per 3: beta talassemia trasfusione-dipendente, adrenoleucodistrofia cerebrale e mieloma multiplo
"Alla J.P. Morgan Healthcare Conference, il management della società americana BlueBird Bio ha reso noto che entro il 2019 l'azienda prevede di presentare la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci, basati su terapie geniche. Si tratta di LentiGlobin (beta talassemia trasfusione-dipendente), Lenti-D (adrenoleucodistrofia cerebrale,...
Malattie rare – Oggi a Roma presentazione dei risultati del Progetto ‘SAIO’
Oggi a Roma, Spazio Roma Eventi, Via della Pilotta 4 (Fontana di Trevi) presentazione dei risultati del Progetto SAIO, Servizio Ascolto, Informazione e Orientamento e della Guida al supporto psicologico e informativo per l’orientamento nella rete delle malattie rare. La presentazione sarà trasmessa in diretta su...
Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) – La complessa titolazione della dose di clobazam
"In pazienti affetti da sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), aumenti del dosaggio di clobazam pari o superiori al 20% nel corso di un trattamento a lungo termine hanno migliorato il controllo delle crisi in più dell'80% dei pazienti con LGS che hanno risposto a clobazam nel...
Malattie rare – Screening neonatale, nuova campagna informativa
"Parte una nuova e massiccia campagna informativa Lo screening neonatale: un diritto per tutti i neonati. E' questo lo slogan della nuova campagna informativa di Aismme Onlus, lanciata a dicembre 2017 e che entrerà nel vivo nelle prossime settimane". Lo fa sapere Aismme onlus, che poi aggiunge:...
Malattia rara – Riuscito trapianto midollo su bimba malata
La bambina avrebbe ottenuto un recupero completo delle funzioni ematologiche, danneggiate dalla patologia genetica grazie ad una tecnica innovativa che prevede l’utilizzo di cellule staminali È riuscito il trapianto di midollo a Pisa su una bambina affetta da una malattia genetica rara dalla prognosi trattabile solo con trapianto...
“Neurologia autoimmunitaria” – Sottospecializzazione emergente distinta dalla neuroimmunologia
"Una sottospecializzazione emergente sta guadagnando terreno dato che sempre più borse di studio e un crescente corpo di ricerche stimolano l'interesse nel settore. Si tratta della "neurologia autoimmunitaria". Lo stato dell'arte è discusso in un documento pubblicato di recente su "Neurology" «A differenza della neuroimmunologia, l'attenzione...
Porpora trombotica trombocitopenica – Trial HERCULES, miglioramenti significativi con ‘Caplacizumab’
"Nello studio di fase III denominato "HERCULES", pazienti con porpora trombotica trombocitopenica (TTP) acquisita (rara malattia della coagulazione del sangue) che hanno ricevuto il farmaco sperimentale caplacizumab hanno mostrato miglioramenti significativi nel tempo necessario alla normalizzazione della conta piastrinica rispetto a quelli trattati con placebo....
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