Malattie rare – Colangite biliare primitiva, elafibranor centra gli endpoint di fase 2
"Elafibranor ha raggiunto il suo endpoint primario di fase 2 di riduzione della fosfatasi alcalina dopo 12 settimane di trattamento in pazienti con colangite biliare primitiva, secondo un comunicato stampa dell'azienda Genfit che si occupa dello sviluppo del farmaco La colangite biliare primitiva è una malattia...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, ibrutinib risulta efficace in tutte le popolazioni di pazienti
"In occasione del congresso annuale della American Society of Hematology di San Diego sono stati presentati nuovi risultati di tre studi con ibrutinib nel trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL). L'obiettivo di uno dei tre studi, di seguito descritti, è stata la valutazione di efficacia...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, trattamento con ‘luspatercept’ aumenta indipendenza da trasfusioni
"Annunciati a San Diego in occasione del congresso annuale dell'American Society of Hematology i risultati del trial di fase 3 MEDALIST, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di luspatercept per il trattamento di pazienti affetti da anemia associata a sindromi mielodisplastiche (MDS) con sideroblasti...
Malattie rare – Beta talassemia, meno trasfusioni con ‘luspatercept’, capostipite degli agenti di maturazione eritroide
"Al congresso americano di ematologia (ASH) sono stati annunciati i risultati di uno studio pivotal di fase 3, lo studio BELIEVE, condotto per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da anemia associata alla beta talassemia che necessitano...
Malattie rare – Linfoma follicolare, lenalidomide con rituximab prolunga sopravvivenza libera da progressione
"Presentati a San Diego durante il congresso americano di ematologia (ASH) i risultati dello studio di fase 3 AUGMENT, che dimostrano come nei pazienti con linfoma indolente recidivante/refrattario lenalidomide in combinazione con rituximab (regime R2) abbia determinato una sopravvivenza libera da progressione (PFS) superiore rispetto...
Malattie rare – Emofilia, Presentato “Emofilia in a day” il primo social movie sulla malattia
"È il primo video-racconto sulla patologia fatto da chi la conosce molto da vicino. Il progetto presentato oggi a Napoli, con il patrocinio della città, è stato promosso da nove associazioni pazienti con il contributo non condizionato di Sobi. Testimonial social del progetto il collettivo...
Malattie rare – Anemia falciforme (AF), conferme dalla terapia genica sperimentale con LentiGlobin
"In occasione del 60° Congresso annuale dell'American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell'azienda con LentiGlobin per il trattamento dei pazienti affetti da...
Malattie rare – Beta talassemia trasfusione dipendente (TDT), positivi i nuovi dati terapia genica a base di LentiGlobin
"In occasione del 60° congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin nel trattamento di pazienti con beta talassemia...
Malattie rare – Omocistinuria e acidurie organiche, in futuro possibile la terapia genica
Sono disturbi del metabolismo che posso essere diagnosticati tramite lo screening neonatale. Per conoscerne l'importanza ed ascoltare l'intervista al Dr. Carlo Dionisi Vici, Responsabile Patologia U.O.C. di Patologia Metabolica, Dipartimento di Medicina Pediatrica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma: Fonte: "Omocistinuria e acidurie organiche, le possibilità terapeutiche...
Linfoma non Hodgkin indolente – il regime chemio-free ‘R2’ in seconda linea aumenta del 56% la sopravvivenza libera da malattia
"Lo studio Augment, presentato all’ASH, ha dimostrato in seconda linea la superiorità in termini di sopravvivenza libera da malattia dell’associazione lenalidomide-rituximab, primo regime chemio-free nel linfoma non Hodgkin indolente follicolare e a zona marginale, rispetto al solo rituximab. Il nuovo regime, sulla base degli eccellenti...
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