Malattie rare – “Raro non è raro”. Nuova stima della popolazione mondiale affetta in qualsiasi punto del tempo
Un nuovo articolo pubblicato in European Journal of Human Genetics, frutto della collaborazione tra Orphanet, Orphanet Irlanda ed EURORDIS, analizza i dati sulla prevalenza presenti nel database di Orphanet e stima che il numero di malati rari a livello mondiale si attesti tra 263 e 446...
Malattie rare nei neonati – Atrofia muscolare spinale, risultati senza precedenti in quelli che hanno iniziato nusinersen in fase pre-sintomatica
"La rivista Neuromuscular Disorders ha pubblicato i dati dello studio NURTURE, una sperimentazione clinica che ha valutato, per la prima volta, un trattamento che agisce sulla causa dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati trattati in fase pre-sintomatica. Rispetto al decorso naturale della malattia, i dati...
Malattie rare, Roma – 8 ottobre “Malattie rare, una priorità per la salute pubblica”
"Su iniziativa della Senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, in collaborazione con UNIAMO F.I.M.R. Onlus e OMaR CONFERENZA STAMPA MALATTIE RARE, UNA PRIORITÀ PER LA SALUTE PUBBLICA MARTEDÌ 8 OTTOBRE, ORE 15 SALA “CADUTI DI NASSIRYA” DEL PALAZZO MADAMA – SENATO DELLA REPUBBLICA Piazza Madama, Roma È...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento nel trial di fase 3 PolarisDMD con edasalonexent
"In un comunicato stampa diffuso il 30 settembre 2019, l’azienda biofarmaceutica Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento nel trial di fase 3 PolarisDMD con edasalonexent, per il trattamento della DMD. Edasalonexent è una piccola molecola ad uso orale che agisce come inibitore...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, anticorpo monoclonale rallenta malattia bloccando molecola chiave
"È l’importante risultato di uno studio clinico multicentrico internazionale coordinato dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma e pubblicato sulla prestigiosa rivista “The Lancet Respiratory Medicine” Roma, 2 ottobre 2019 – Grazie a uno studio internazionale coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino...
Malattie rare – Osteogenesi imperfetta, da uno studio in Fase e, dati incoraggianti per setrusumab
"Presentati, nel corso dell'edizione 2019 del congresso dell'American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR), ii primi risultati, a 6 mesi, relativi all'impiego di setrusumab, un anticorpo monoclonale in corso di sviluppo clinico, nel trattamento dell'osteogenesi imperfetta. I risultati di questa analisi ad interim sono...
Malattie rare – Emofilia, “Emofilia dalla A alla Z, dalla gioco terapia allo sport agonistico”. Un libro gratis nei centri per la malattia
"Il figlio dell'autrice che salta un ostacolo in sella alla sua compagna inseparabile Alice di Cornovaglia è l'immagine della copertina del libro di Brianna Carafa d'Andria dal titolo "Emofilia dalla A alla Z, dalla gioco terapia allo sport agonistico", che sarà distribuito gratuitamente tramite le...
Disautonomia – Ottobre è il mese della consapevolezza
Dysautonomia International ha lanciato la prima campagna del mese della sensibilizzazione sulla disautonomia nel 2012 #TurnTheTownTurquoise Il termine 'Disautonomia' è un termine generico usato per descrivere diverse condizioni mediche che causano un malfunzionamento del sistema nervoso autonomo. Sistema questo che controlla le funzioni "automatiche" del corpo a...
Malattie rare – Malattia di Gaucher, oggi è la Giornata mondiale. Domani si parlerà delle ultime novità in un convegno a Genova
"Gli esperti di questa malattia rara si danno appuntamento il 2 ottobre come ogni anno a Genova per fare il punto sulle ultime novità GENOVA – Come sta andando l’esperienza italiana di cura della Malattia di Gaucher a circa due anni dall’approvazione, anche in Italia, della...
Tumori rari – Sarcomi, ok per studio di fase II con trabectedina e radioterapia
"I gruppi di ricerca sul sarcoma in Spagna, Francia e Italia, in collaborazione con PharmaMar, hanno presentato al Congresso della European Society of Medical Oncology (ESMO) di Barcellona, i risultati della coorte di pazienti metastatici dello studio multicentrico di fase II di trabectedina in combinazione...
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