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Malattie Rare

Malattie rare pediatriche – Rarissima forma di immunodeficienza congenita (DOCK8 deficiency, Dedicator of Cytokinesis 8), Endoscopio monouso impiegato con successo per la prima volta al mondo al Gemelli su bimba

"L’intervento, che elimina il rischio di infezioni, eseguito dall’equipe coordinata da Guido Costamagna su una paziente pediatrica seguita al san Gerardo di Monza e affetta da grave malattia rara. Si è trattato di un intervento delicato, ma necessario per prevenire il ristagno di bile nelle...

Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, luspatercept approvato in Europa per l’anemia dipendente dalle trasfusioni associata

"La Commissione europea ha approvato luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l'organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina) Sviluppato da...

Malattie neurodegenerative rare e non e demenze – Nanoparticelle d’oro riescono a salvare i neuroni dalla morte e aprono nuove prospettive

"Contro malattie neurodegenerative e demenze. Ricerca italiana Nuove prospettive sia per le malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer e la corea di Huntington, sia per quelle neurologiche, come epilessia e ictus, sia per i traumi cerebrali. Sono il risultato della ricerca internazionale pubblicata sulla rivista della Società Americana...

Tumori rari – Mieloma multiplo pretrattato, rischio di progressione o decesso ridotto quasi del 50% con l’aggiunta di isatuximab alla doppietta standard

"L'aggiunta del nuovo anticorpo monoclonale anti-CD38 isatuximab alla doppietta standard carfilzomib più desametasone (Kd) prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola doppietta nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto o refrattario. A dimostrarlo sono i risultati della prima analisi ad...

Malattie rare – Neurofibromatosi 1, i risultati della ricerca su farmaco che riesce a bloccare la proliferazione cellulare nei tumori benigni inoperabili

"Lo studio, il più recente dei tre condotti in tutto il mondo, ha confermato l’efficacia e la sicurezza del Selumetinib nel trattamento dei gliomi gravemente sintomatici inoperabili ed è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale “Pediatric Drugs” Trieste – Nuovi, importanti, passi avanti nella cura della...