Malattie rare – Fibrosi cistica, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere europeo positivo per regime a 3 farmaci di Vertex
"Il Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso il parere positivo per Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore...
Malattie rare pediatriche – Rarissima forma di immunodeficienza congenita (DOCK8 deficiency, Dedicator of Cytokinesis 8), Endoscopio monouso impiegato con successo per la prima volta al mondo al Gemelli su bimba
"L’intervento, che elimina il rischio di infezioni, eseguito dall’equipe coordinata da Guido Costamagna su una paziente pediatrica seguita al san Gerardo di Monza e affetta da grave malattia rara. Si è trattato di un intervento delicato, ma necessario per prevenire il ristagno di bile nelle...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, luspatercept approvato in Europa per l’anemia dipendente dalle trasfusioni associata
"La Commissione europea ha approvato luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche (malattie in cui l'organismo produce un gran numero di cellule sanguigne anomale) o beta-talassemia (una malattia del sangue che riduce la produzione di emoglobina) Sviluppato da...
Malattie neurodegenerative rare e non e demenze – Nanoparticelle d’oro riescono a salvare i neuroni dalla morte e aprono nuove prospettive
"Contro malattie neurodegenerative e demenze. Ricerca italiana Nuove prospettive sia per le malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer e la corea di Huntington, sia per quelle neurologiche, come epilessia e ictus, sia per i traumi cerebrali. Sono il risultato della ricerca internazionale pubblicata sulla rivista della Società Americana...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (Sma), la Germania per prima in Europa renderà disponibile la terapia genica
"Dopo essere stato il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della terapia genica per la beta-talassemia, la Germania potrebbe fare il bis e conquistare anche il primato per la recente terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma). In Italia potrebbe arrivare i primi mesi del prossimo...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, nuovo metodo per la diagnosi precoce con prelievo di saliva in arrivo dall’Italia
"Il risultato ottenuto grazie alla collaborazione tra l’Irccs Fondazione Don Gnocchi e l’Irccs Istituto Auxologico Italiano. Il nuovo metodo consentirà di ridurre i tempi per la diagnosi, che oggi possono arrivare anche a 1 anno, e di conseguenza di accelerare la presa in carico del...
Tumori rari – Mieloma multiplo pretrattato, rischio di progressione o decesso ridotto quasi del 50% con l’aggiunta di isatuximab alla doppietta standard
"L'aggiunta del nuovo anticorpo monoclonale anti-CD38 isatuximab alla doppietta standard carfilzomib più desametasone (Kd) prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola doppietta nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto o refrattario. A dimostrarlo sono i risultati della prima analisi ad...
Malattie rare – Sindrome di Dravet, oggi è la Giornata internazionale per sensibilizzare su questa grave forma rara di epilessia farmacoresistente
"Oggi 23 giugno organizzate attività di sensibilizzazione su questa patologia. Circa il 17% dei pazienti non raggiunge l'età adulta a causa di incidenti o diverse complicazioni della malattia. Le persone con la sindrome di Dravet continuano a soffrire di epilessia per tutta la loro esistenza....
Malattie rare e COVID-19, oggi 23 giugno 2020 il nono webinar (videoconferenza) dell’ISS
L'appuntamento è oggi martedì 23 giugno 2020, dalle ore 15:00 alle ore 16:00. L'evento sarà in diretta streaming sulla piattaforma starleaf e e sulla pagina Facebook di UNIAMO. Il meeting comincerà con l'intervento di Rosa Draisci e Lucilla Baldassarri, Istituto Superiore di Sanità, sul tema "Raccomandazioni sui biocidi e...
Malattie rare – Neurofibromatosi 1, i risultati della ricerca su farmaco che riesce a bloccare la proliferazione cellulare nei tumori benigni inoperabili
"Lo studio, il più recente dei tre condotti in tutto il mondo, ha confermato l’efficacia e la sicurezza del Selumetinib nel trattamento dei gliomi gravemente sintomatici inoperabili ed è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale “Pediatric Drugs” Trieste – Nuovi, importanti, passi avanti nella cura della...
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