Malattie rare – Codici ORPHA: nuovi documenti di orientamento disponibili ai fini della codifica
Nella sezione “Leaflet & Documents” del sito di RD Action è stata pubblicata una nuova versione del “Master File for statistical reporting with ORPHAcodes” (master file per la segnalazione statistica con i codici ORPHA) assieme a un file aggiornato intitolato “Specification and implementation Manual for the Master...
Malattie rare – Il Consiglio dei Ministri lettone approva la bozza di normativa sui servizi sanitari specifici
Il 29 maggio 2018, il Consiglio dei Ministri lettone ha approvato la bozza della “Regolamentazione sui servizi sanitari nel campo delle malattie rare”, redatta dal Ministero della Salute, che determinerà le procedure per servizi diagnostici e trattamenti specifici. Fonte: orphaNews Italia Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html...
Malattie rare – Lussemburgo pubblica suo primo piano nazionale
Il 7 maggio 2018, Lydia Mutsch, Ministro della Salute lussemburghese, ha annunciato l'inizio del primo piano nazionale per le malattie rare del Paese. Il piano è stato concepito nel 2017 con il supporto di 70 esperti provenienti da diversi campi attinenti alle malattie rare, in...
Malattie rare – Dichiarazione del Commissario della FDA sugli sforzi dell’Agenzia per promuovere lo sviluppo delle terapie geniche
L’11 luglio 2018, il Commissario della Food and Drug Administration (FDA) ha esposto il quadro per lo sviluppo delle terapie geniche, che si inserisce nel quadro politico più ampio della medicina rigenerativa lanciato lo scorso anno, che comprende la designazione di terapia breakthrough come parte di...
Malattie rare citate per la prima volta durante la 71a Assemblea Mondiale per la Sanità dell’OMS
Alla fine di maggio 2018, Paloma Tejada, Direttrice di Rare Diseases International (RDI), ha pronunciato un discorso ufficiale durate l’Assemblea Mondiale per la Sanità dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) tenutasi a Ginevra, nella quale ha chiesto di “di non lasciare indietro le malattie rare, significative...
Malattie rare – Annunciato il Terzo Piano Nazionale in Francia
Il 4 luglio 2018, la dr.ssa Frédérique Vidal (Ministero per l’Istruzione Superiore, la Ricerca e l’Innovazione) e la Prof.ssa Agnès Buzyn (Ministero per la Solidarietà e della Salute) hanno annunciato il Terzo Piano Nazionale Francese per le Malattie Rare 2018-2022 in occasione di un simposio sulle...
Malattie rare – Incontro finale di RD-Action: eredità e sfide per il futuro
Il 28 giugno 2018 si è tenuto a Parigi l’incontro finale dell’Azione Congiunta triennale sulle Malattie rare RD-Action. Finanziata dal 3° Programma per la Salute dell’UE, l’Azione Congiunta, che ha riunito 40 Paesi, aveva lo scopo di favorire lo sviluppo e la sostenibilità del database di...
Malattie rare – Sindrome di Ehlers-Danlos (EDS), a 27 anni mostra la sua pelle ‘cadente’ per la prima volta
"Sara soffre della sindrome di Ehlers-Danlos (EDS), un gruppo di disordini del tessuto connettivo. La mancanza di collagene la porta ad avere una pelle fragile e rugosa. Ora ha fatto pace con il suo aspetto e ha deciso di mostrarsi per far conoscere la malattia Rughe,...
Malattie rare – Glioblastoma, ricercatori Università della Carolina del Nord (UNC) studiano ruolo mutazioni
Gli investigatori del 'Lineberger Comprehensive Cancer Center' dell'Università della Carolina del Nord (UNC) hanno scoperto come diverse mutazioni in un particolare gene promuovano la crescita della forma più letale di cancro al cervello: il glioblastoma. Nel loro studio preclinico, i ricercatori hanno esplorato le posizioni e...
Malattia di Crohn – Trattamento con RHB-104 fornisce risultati positivi in studio di fase 3
I risultati di massima dello studio di fase 3 di RedHill Biopharma Ltd. che valutano l'RHB-104 come trattamento per il morbo di Crohn mostrano che la terapia di combinazione antibiotica somministrata per via orale ha soddisfatto sia i suoi endpoint primari che secondari con un...
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