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Malattie rare – Fibrosi cistica, la Commissione Europea ha approvato la tripletta ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Sviluyppato da Vertex il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Kaftrio

Questa terapia permetterà a 10mila persone in Europa, affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, di accedere ad un modulatore CFTR che tratta la causa all’origine della malattia. L’approvazione del regime in tripla combinazione amplia anche il numero di opzioni terapeutiche disponibili per le persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del, la mutazione più comune al mondo causa della FC.

“La terapia con la triplice combinazione si è mostrata efficace sia in pazienti con fibrosi cistica che finora non avevano un’opzione di trattamento basata sulla modulazione diretta della proteina CFTR (i pazienti con F508del e una mutazione a Funzione Minima) che nei pazienti omozigoti per la F508del.” Ha dichiarato Donatello Salvatore Direttore del Centro Regionale per la fibrosi cistica dell’Ospedale San Carlo di Potenza. “In entrambi i gruppi, l’incremento di funzione respiratoria, il miglioramento dello stato di nutrizione e la riduzione del numero di infezioni polmonari acute costituiscono un avanzamento che finora avevamo intravisto solo nei pazienti affetti da FC con mutazioni gating, grazie a Kalydeco. La notizia dell’avvicinarsi del trattamento su larga scala dei pazienti eleggibili per la triplice combinazione era attesa da tempo da coloro che fino ad oggi non avevano alcuna alternativa terapeutica.”

Come si somministra il farmaco
Kaftrio è disponibile in compresse. Ogni compressa contiene 100 mg di ivacaftor, 50 mg di tezacaftor e 75 mg di elexacaftor. Kaftrio deve essere preso insieme a un altro farmaco contenente il solo ivacaftor. La dose giornaliera raccomandata è di due compresse di Kaftrio al mattino con cibo contenente grassi e una compressa di ivacaftor (150 mg) la sera, circa 12 ore dopo.

Efficacia del farmaco

L’autorizzazione all’immissione in commercio si è basata sui risultati di due studi di Fase III, che hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare (endpoint primario) e di tutti gli endpoint secondari chiave nelle persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima o due mutazioni F508del nel gene CFTR. Il regime in tripla combinazione è stato generalmente ben tollerato in entrambi gli studi…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Fibrosi cistica, approvazione europea per la tripletta ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. 10mila pazienti saranno curati”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//ema/fibrosi-cistica-approvazione-europea-per-la-tripletta-ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor-10mila-pazienti-saranno-curati-33106